Je Prader-Willi syndrom kontraindikací k léčbě růstovým hormonem?

Výskyt skoliózy u dětí s Prader-Williho syndromem (PWS) se v závislosti na věku pohybuje mezi 30 a 50 %. V literatuře existuje pouze omezené množství studií zabývajících se účinkem léčby růstovým hormonem na skoliózu u dětí s PWS, poněvadž skolióza byla obecně považována za kontraindikaci k léčbě růstovým hormonem.

Cílem popisované studie bylo zjistit vliv léčby růstovým hormonem na začátek skoliózy a vývoj oblouku zakřivení u dětí s PWS. Byla provedena multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná studie u předškolních, prepubertálních a pubertálních dětí; studie se zúčastnilo celkem 91 pacientů s průměrným věkem 4,7 roku. Předškolní a prepubertální děti byly randomizovány do skupiny léčené růstovým hormonem v dávce 1 mg/m2/den a do kontrolní skupiny na dobu 1 a 2 let. Pacienti s PWS v pubertálním věku byli ve skupině léčené somatotropinem v dávce 1 nebo 1,5 mg/m2/den. Každý rok byl u pacientů proveden RTG snímek páteře a dále sledována hodnota IGF-I , tělesná výška, hmotnost a aktivní tělesná hmotnost trupu (truncal lean body mass) pomocí duální rentgenové absorpciometrie. Současně byl hodnocen nástup skoliózy (úhel dle Cobba více než 10 stupňů) a progrese skoliotického zakřivení.

Z výsledků studie vyplynulo, že děti s PWS měly stejný začátek příznaků skoliózy a totožnou progresi skoliotického zakřivení jako randomizovaná kontrolní skupina. Léčba růstovým hormonem, směrodatná odchylka hodnoty IGF-I a růstový catch-up neměly žádný vedlejší vliv na nástup skoliózy či progresi zakřivení páteře. Výška, aktivní tělesná hmotnost a hodnota IGF-I byly signifikantně vyšší ve skupině dětí léčených růstovým hormonem než kontrolních pacientů. Bylo zjištěno, že vyšší směrodatná odchylka IGF-I byla spojena s méně závažným stupněm skoliózy.

Závěrem bylo možno konstatovat, že léčba růstovým hormonem by u dětí s PWS neměla být považována za kontraindikovanou.

(moa)

Zdroj: Randomized controlled trial to investigate the effects of growth hormone treatment on scoliosis in children with Prader-Willi syndrome J Clin Endocrinol Metab. 2009 Apr; 94 (4): 1274–80.