Kvalita života u hemofiliků s inhibitorem je při profylaxi s aPCC zlepšena

HRQoL bylo stanoveno pomocí zavedených dotazníků SF-36 (Short-Form 36) a EQ-5D. Dotazníky byly předkládány jedincům s hemofilií A a inhibitorem ve věku 14 a více let, kteří se účastnili prospektivní randomizované studie Pro-FEIBA. Designem se jednalo o zkříženou studii srovnávající 6měsíční profylaxi s aPCC a on-demand terapii.

Dotazníky vyplnilo 18/19 pacientů, a to před a po on-demand a profylaktické periodě. Obecně bylo možné pozorovat trend ke zlepšení HRQoL po profylaktické periodě, a to u všech 18 pacientů v téměř všech položkách SF-36 (s výjimkou položek vitalita/energie a fyzické funkce). U pacientů, kteří odpověděli na léčbu dobře (good-respondeři), tedy došlo u nich k ≥ 50% snížení krvácivých epizod, bylo v souvislosti s profylaxí prokázáno statisticky a klinicky signifikantní zlepšení ve skóre fyzické aktivity, tělesné bolesti či sociálního začlenění. V dotazníku EQ-5D byl také u všech pacientů pozorován trend ke zlepšení v souvislosti s profylaxí. U good-responderů na profylaxi ale nebyl pozorován významnější rozdíl oproti periodě léčby on-demand. V období podávání profylaxe oproti on-demand léčbě chyběli pacienti méně dnů ve škole či v práci z důvodů krvácení (p = 0,01).

Lze tedy shrnout, že profylaxe s FEIBA vedla zejména u good-responderů k významnému snížení frekvence krvácení a toto mělo za následek zlepšení kvality života těchto jedinců.

(eza)

Zdroj: Gringeri A., et al. Health-related quality of life in patients with haemophilia and inhibitors on prophylaxis with anti-inhibitor complex concentrate: results from the Pro-FEIBA study. Haemophilia 2013 Sep; 19 (5): 736–43; doi: 10.1111/hae.12178