On-demand versus profylaxe – subjektivní hodnocení

Substituční léčba deficitním koagulačním faktorem se stala bezpochyby významným faktorem ovlivňujícím kvalitu života pacientů s hemofilií. Autoři z Frankfurtu nad Mohanem se zaměřili na subjektivní vnímání a hodnocení takovéto léčby německými hemofiliky. Analyzovali a srovnali výsledky léčebných režimů on-demand a profylaktických v dětství a v dospělosti.

Autoři obeslali 182 pacientů ve věku přes 30 let, kteří trpěli těžkou formou hemofilie A a B. Hemofilici pak odpovídali na jednotlivé dotazy v zaslaném formuláři. Ukázalo se, že většina dotázaných mužů byla v dětství léčena režimem on-demand (tedy při krvácení), ale později byla léčba upravena na režim profylaktický. Z těch mužů, kteří již v dětství zahájili profylaxi, byla valná většina nadále léčená pravidelným podáváním koagulačního faktoru i v dospělosti. Rozvoj inhibitoru byl zaznamenán signifikantně častěji u těch pacientů, jejichž léčba byla zahájena režimem on-demand. Dalším dotazem byla frekvence krvácení v roce, který předcházel vyplnění dotazníku. U mužů, kteří dostávali profylaxi, byla incidence krvácení významně nižší. Téměř všichni dotázaní muži měli kloubní bolesti vztažené ke krvácení. Nicméně ti pacienti, kteří dostávali profylaktickou léčbu, měli lepší výsledky ve smyslu potřeby operativního řešení (zejména kloubní náhrady), ale také v dalších významných proměnných, jakými jsou rychlost chůze, ušlá vzdálenost, možnost účasti na sportovních aktivitách a v dalším vzdělávání.

Tato data, získaná subjektivním hodnocením různých složek podílejících se na kvalitě života, jasně ukazují, že profylaktická terapie je pro většinu jedinců s těžkou hemofilií přínosem. U pacientů, kteří byli dříve léčeni on-demand režimem a později v životě byli převedeni na profylaktický režim, byly výsledky horší. Tato studie má jistě význam proto, že vypovídá o tom, jaké je pacientské vnímání a srovnání obou léčebných režimů.

(eza)

Zdroj: Mondorf W., Kalnins W., Klamroth R. Patient-reported outcomes of 182 adults with severe haemophilia in Germany comparing prophylactic vs. on-demand replacement therapy. Haemophilia – publikováno online 8. dubna 2013; doi: 10.1111/hae.12136