Profylaxe u hemofiliků B vede k významnému snížení roční míry krvácení

Dosud bylo publikováno jen málo studií, které by byly zaměřeny na podávání faktoru IX (FIX) v rámci sekundární profylaxe u mužů s hemofilií B (HB).  Aktuálně byly publikovány výsledky studie, která byla zaměřena na účinnost a bezpečnost dvou profylaktických režimů s rekombinantním přípravkem nonacog alfa. Profylaktické režimy byly srovnány i s režimem on-demand. 

Studie se týkala 50 dětí a dospělých mužů (věk subjektů 6–65 let), kteří trpěli těžkou či středně těžkou formou hemofilie B (aktivita FIX ≤ 2) a v jejichž anamnéze bylo 12 a více krvácivých epizod (z toho minimálně 6 kloubních krvácení) v průběhu posledního roku před vstupem do studie. Designem se jednalo o multicentrickou randomizovanou studii s křížením studijních ramen.

Primárně byla sledována míra ročního krvácení (annual bleeding rate, ABR). Léčebné režimy byly následující: on-demand, profylaxe v dávce 50 IU/kg dvakrát týdně a 100 IU/kg jednou týdně. Ve skupině intent-to-treat byly průměrné ABR 35,1 pro on-demand režim, 2,6 pro profylaxi podávanou dvakrát týdně a 4,6 pro profylaxi podávanou jen jednou týdně. Rozdíly mezi on-demand léčbou a profylaktickými režimy byly statisticky významné (p < 0,0001), přičemž rozdíl mezi oběma profylaktickými režimy byl nevýznamný (p = 0,22). Celkem se u 5 jedinců objevilo 7 závažných nežádoucích příhod (SAE), ale žádná z nich nebyla ve vztahu ke studovanému léku.

V této studii bylo jasně demonstrováno, že sekundární profylaxe s přípravkem nonacog alfa, ať již podávaným dvakrát týdně (jednotlivá dávka 50 IU/kg), či jen jednou týdně (jednotlivá dávka 100 IU/kg), vedla u těžkých či středně těžkých hemofiliků ke snížení roční míry krvácení o 89,4 % oproti režimu, v němž byl lék podáván jen v případě potřeby. U obou profylaktických režimů byl profil substitučního přípravku bezpečný.

(eza)

Zdroj: Valentino L. A. et al. Multicentre, randomized, open-label study of on-demand treatment with two prophylaxis regimens of recombinant coagulation factor IX in haemophilia B subjects. Haemophilia – publikováno online 13. ledna 2014; doi: 10.1111/hae.12344