Sekundární profylaxe – faktory ovlivňující účinnost u dospělých hemofiliků

Studie LIPLONG byla vedena s cílem srovnat noninferioritu nového produktu FVIII BAY 79-4980 s prodlouženým účinkem s již zavedeným rekombinantním FVIII stabilizovaným pomocí surkózy (XVIII-FS). Jednalo se o randomizovanou dvojitě zaslepenou studii trvající 52 týdnů.

Předkládaný článek hodnotí data pacientů v kontrolním ramenu, kterým byla podávaná profylaxe s XVIII-FS v dávce 25 IU/kg třikrát týdně v období o mediánu 50,7 týdne. Kohorta těchto pacientů byla tvořena 68 těžkými hemofiliky A o průměrném věku 34,4 roku, kteří již byli dříve léčeni a dosud u nich nebyl zaznamenán inhibitor. Analyzována byla krvácení a jejich změny v průběhu profylaxe.

Roční míra krvácení byla vyhodnocena a analyzována pomocí předem definovaného skóre hodnotícího stav kloubů. Do analýzy (t-test) byly zahrnuty parametry definující stav kloubů na začátku léčby, typ léčby před zahájením studie (profylaxe versus on-demand), věk (< 30 versus ≥ 30 let), geografický region, frekvence krvácení v posledních 6 měsících před zahájením léčby a míra fyzické aktivity v průběhu studie.

Anualizovaný medián krvácení byl 2,2/rok (rozsah 0,0–23). Medián počtu krvácení za rok byl signifikantně nižší u těch pacientů, kteří neměli cílový kloub/klouby (0,5 oproti 4,2 u pacientů s cílovými klouby, p = 0,02) a také u těch pacientů, kteří v uplynulých 6 měsících krváceli méně než 9krát (1,1 oproti 5,3 krvácejícího více než 9×, p = 0,01).

Tato subanalýza dané studie ukazuje, že při profylaktické terapii dospělých pacientů došlo k efektivnímu snížení frekvence krvácení. Mezi faktory, které svědčily spíše pro nízkou frekvenci krvácení, patřila absence cílových kloubů a frekvence krvácení v období před vstupem do studie.

(eza)

Zdroj: Lalezari S. et a. Patient characteristics that influence efficacy of prophylaxis with rFVIII-FS three times per week: a subgroup analysis of the LIPLONG study. Haemophilia – publikováno online 20. ledna 2013; doi: 10.1111/hae.12306