Turoctocog alfa – nový rekombinantní faktor VIII – je efektivní a bezpečný

Primárním cílem této studie bylo vyhodnocení bezpečnostního profilu u dospělých mužů a mladých chlapců. Celkem bylo do studie zahrnuto 150 pacientů (24 adolescentů a 126 dospělých mužů). Všichni jedinci trpěli těžkou formou hemofilie A (tedy s aktivitou FVIII ≤ 1 %), všichni byli již dříve léčeni jinými substitučními přípravky a počet expozičních dnů (ED) byl vyšší než 150. Žádný z pacientů neměl při vstupu do studie v anamnéze pozitivitu testu na přítomnost inhibitoru. Celkem  studii dokončilo 146 subjektů (97 %).

Všem mužům byl podáván turoctocog alfa po dobu průměrně 6 měsíců a průměrný počet ED ve studii byl 85. U žádného ze subjektů se v průběhu studie neobjevil inhibitor. Celkově bylo zaznamenáno 225 nežádoucích příhod u 100 pacientů, z nichž nejčastější byly bolesti hlavy či nazofaryngitidy. Celkem bylo zaznamenáno 499 krvácivých epizod a většina z nich byla kontrolována podáním 1 či 2 infuzí substituce turoctocogu alfa. Účinnost infuzí při krvácivých epizodách byla hodnocena pacienty a v 81 % byla velmi dobrá či dobrá. 

Výsledky této velké klinické studie ukazují na bezpečný a účinný profil nového produktu FVIII, připraveného rekombinantní metodou, který může být použit jak pro pravidelnou profylaktickou terapii, tak pro kontrolu krvácení u hemofiliků A.

(eza)

Zdroj: Lentz S. R. et al. Results from a large multinational clinical trial (guardian™1) using prophylactic treatment with turoctocog alfa in adolescent and adult patients with severe haemophilia A: safety and efficacy. Haemophilia 2013 Sep; 19 (5): 691–7