Srovnání reálné ceny léčby chronické myeloidní leuk...

Srovnání reálné ceny léčby chronické myeloidní leukemie nemyeloablativní transplantací krvetvorných buněk s hypotetickou terapií imatinibem (Glivec). Zamyšlení nad velmi drahými medicínskými postupy

Chronická myeloidní leukemie (CML) je onemocnění, u něhož je alogenní transplantace krvetvorných buněk stále považována za jedinou kurativní metodu. Starší práce, zabývající se transplantací, ale ve shodě ukazovaly také na vysokou frekvenci komplikací spojených s tímto zákrokem a na následná úmrtí. V poslední době se do terapie CML dostaly 2 nové léčebné přístupy: tzv. nemyeloablativní transplantace a imatinib. První je modifikací známých transplantačních postupů s cílem výrazně snížit jejich nežádoucí účinky, druhý, zcela nové léčivo, je založen na nejnovějších poznatcích o patogenezi CML na molekulární úrovni. Ani imatinib ale nedokáže eliminovat primární nádorové elementy. Oba postupy, byť diametrálně odlišné stran mechanismu a vedlejších účinků, mají jedno společné, a to je vysoká cena. V této práci autoři srovnali konkrétní reálné ceny transplantační léčby 20 pacientů (1. chronická fáze, režim busulfan, fludarabin aATG Fresenius) s hypotetickými cenami léčby imatinibem týchž nemocných. Bylo uvažováno, že nemocní budou léčeni imatinibem v běžné dávce 400 mg/den po dobu, která je stejná jako reálná doba sledování od transplantace.

Délka sledování kolísala od 3 do 82 měsíců. Dva nemocní zemřeli na nezvladatelnou GvHD. Celková cena transplantační léčby byla 45 991 020 Kč (medián: 2 197 948 Kč, průměr: 2 299 551 Kč). Dominantní složky nákladů byly hospitalizace, laboratorní vyšetření a ambulantní medikace. Celková cena hypotetické terapie imatinibem byla 58 629 488 Kč (medián: 2 235 844 Kč, průměr: 2 931 474 Kč). Zcela dominantní složku nákladů zde představoval vlastní lék imatinib. Cena terapie imatinibem byla vysoká zvláště u pacientů s delší dobou sledování a zdá se, že transplantační léčba začíná být finančně výhodná zhruba po 2 letech. Tato práce neměla za cíl řešit komplexní otázku indikace toho či onoho léčebného postupu. Ukázala však, že cena terapie je v rozhodovacím algoritmu také nesmírně významná. Autoři se domnívají, že u nově diagnostikovaných nemocných s CML v 1. chronické fázi s příbuzným dárcem je alogenní transplantace krvetvorných buněk po nemyeloablativním postupu (busulfan, fludarabin a ATG Fresenius) stále velmi vhodnou léčebnou cestou.

Klíčová slova:
imatinib, chronická myeloidní leukemie, transplantace kostní dřeně/periferních kmenových buněk, farmakoekonomika

Real cost of chronic myeloid leukemia treatment with nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation and comparison with cost of hypothetical imatinib treatment. What shall be considered in the cases of extremely costly medical procedures?

In chronic myeloid leukemia (CML), allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is still considered as the only curative procedure. However, older reports unanimously showed the high frequency of transplant-related complications and deaths. In recent years, 2 new treatments emerged: nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation and imatinib. The first one is a modification of well-known transplant principles with intention to lower their side effects. Imatinib, a completely new drug, has been discovered by harnessing the newest knowledge of CML molecular pathogenesis. However, imatinib is not able to satisfactorily eradicate all malignant cells. Both treatments options, albeit very different concerning the mechanism of action and side effects, have actually one common feature – high cost. In this work, the real transplant cost (1^st chronic phase CML, conditioning with busulfan + fludarabine + ATG) was compared with hypothetical imatinib treatment (400 mg/day) in the same patients; the lengths of imatinib treatment corresponded to the follow-ups upon the transplantation (3-82 months). Two transplanted patients died from intractable GvHD. The total cost of transplantation treatment of all patients is 45 991 020 Kč (median: 2 197 948 Kč; mean: 2 299 551 Kč). The main cost burdens were hospitalizations, laboratory examinations, and outpatient drug treatment. The total cost of hypothetical imatinib treatment would be 58 629 488 Kč (median: 2 235 844 Kč; mean 2 931 474 Kč). The main cost burden was imatinib itself. Imatinib treatment would be especially high in patients who would have longer follow-up. It seems that transplantation treatment starts to be less expensive than imatinib after 2 years of follow-up. This work cannot answer the complex question of indication of either treatment option. It showed, however, that treatment cost is a very important parameter in the decision algorithm. The authors mean that in newly diagnosed 1^st chronic phase CML patients with an HLA-identical family donor, the hematopoietic stem cell transplantation with a nonmyeloablative conditioning (busulfan + fludarabine + ATG) is still a very valid option.

Key words:
imatinib, chronic myeloid leukemia, bone marrow/peripheral blood stem cell transplantation, pharmacoeconomics

Souhrn

Chronická myeloidní leukemie (CML) je onemocnění, u něhož je alogenní transplantace krvetvorných buněk stále považována za jedinou kurativní metodu. Starší práce, zabývající se transplantací, ale ve shodě ukazovaly také na vysokou frekvenci komplikací spojených s tímto zákrokem a na následná úmrtí. V poslední době se do terapie CML dostaly 2 nové léčebné přístupy: tzv. nemyeloablativní transplantace a imatinib. První je modifikací známých transplantačních postupů s cílem výrazně snížit jejich nežádoucí účinky, druhý, zcela nové léčivo, je založen na nejnovějších poznatcích o patogenezi CML na molekulární úrovni. Ani imatinib ale nedokáže eliminovat primární nádorové elementy. Oba postupy, byť diametrálně odlišné stran mechanismu a vedlejších účinků, mají jedno společné, a to je vysoká cena. V této práci autoři srovnali konkrétní reálné ceny transplantační léčby 20 pacientů (1. chronická fáze, režim busulfan, fludarabin aATG Fresenius) s hypotetickými cenami léčby imatinibem týchž nemocných. Bylo uvažováno, že nemocní budou léčeni imatinibem v běžné dávce 400 mg/den po dobu, která je stejná jako reálná doba sledování od transplantace.

Délka sledování kolísala od 3 do 82 měsíců. Dva nemocní zemřeli na nezvladatelnou GvHD. Celková cena transplantační léčby byla 45 991 020 Kč (medián: 2 197 948 Kč, průměr: 2 299 551 Kč). Dominantní složky nákladů byly hospitalizace, laboratorní vyšetření a ambulantní medikace. Celková cena hypotetické terapie imatinibem byla 58 629 488 Kč (medián: 2 235 844 Kč, průměr: 2 931 474 Kč). Zcela dominantní složku nákladů zde představoval vlastní lék imatinib. Cena terapie imatinibem byla vysoká zvláště u pacientů s delší dobou sledování a zdá se, že transplantační léčba začíná být finančně výhodná zhruba po 2 letech. Tato práce neměla za cíl řešit komplexní otázku indikace toho či onoho léčebného postupu. Ukázala však, že cena terapie je v rozhodovacím algoritmu také nesmírně významná. Autoři se domnívají, že u nově diagnostikovaných nemocných s CML v 1. chronické fázi s příbuzným dárcem je alogenní transplantace krvetvorných buněk po nemyeloablativním postupu (busulfan, fludarabin a ATG Fresenius) stále velmi vhodnou léčebnou cestou.

Klíčová slova:
imatinib, chronická myeloidní leukemie, transplantace kostní dřeně/periferních kmenových buněk, farmakoekonomika

Srovnání reálné ceny léčby chronické myeloidní leukemie nemyeloablativní transplantací krvetvorných buněk s hypotetickou terapií imatinibem (Glivec). Zamyšlení nad velmi drahými medicínskými postupy

Souhrn

Štítky

Transfuze a hematologie dnes

Aktuální možnosti diagnostiky a léčby litiáz