Biologická terapie u dětí

Zavedení biologické terapie do klinické praxe zásadním způsobem změnilo přístup a nahlížení na budoucnost pacientů s autoimunitním onemocněním. Nepochybně jednu ze zásadních změn přineslo schválení tohoto typu léčby u dětských pacientů. Manifestace nemoci v časném věku s sebou totiž nese rizika závažnějšího a komplikovanějšího průběhu v pozdějším věku. Možnost ovlivnit přirozený průběh nemoci, vedoucí často až k invaliditě pacienta, tak znamenala velký posun v managementu nemoci i vyhlídkách pacientů.

V současné době je pro dětské pacienty oficiálně schváleno použití několika látek biologické povahy. Jedná se zejména o monoklonální protilátky, ke kterým patří chimérická protilátka proti TNF alfa – infliximab –, jejíž použití bylo u dětí již oficiálně schváleno v indikaci Crohnovy nemoci a nyní nově také v indikaci ulcerózní kolitidy. Další, již plně humánní protilátkou je adalimumab. Jeho použití je oficiálně schváleno pro dětské pacienty s juvenilní idiopatickou artritidou (JIA) a v brzké době jej již bude možné u dětí oficiálně použít i v terapii Crohnovy nemoci. Nejdéle používanou látkou biologické povahy je pak etanercept, solubilní receptor pro TNF-alfa, používán u dětí v léčbě JIA a psoriázy, v terapii zánětlivých střevních onemocnění se bohužel ukázal jako neefektivní.

Základem pro oficiální schválení umožňující použití těchto látek v klinické praxi byla samozřejmě validní data dokladující optimální bezpečnostní profil a efektivitu terapie podložené výsledky kontrolovaných randomizovaných studií (RCT). Přesto však jsou již i nyní dostupné informace dokladující účinnost těchto látek u dětí i v indikacích, jako jsou například psoriatická artritida, hidradenitis suppurativa a další. Zatím se však tato data opírají o zkušenosti z případů, kdy byla tato léčiva použita „off-label“, ev. se jednalo o výsledky menších nekontrolovaných studií. K rozšíření indikačních skupin pro pediatrické pacienty tak bude zapotřebí provedení dalších RCT. Předběžné výsledky některých z nich však vypadají velice slibně.

(mik)

Zdroj: Rosh J. R. Use of biologic agents in pediatric inflammatory bowel disease. Curr Opin Pediatr. 2009 Oct; 21 (5): 646–50.

Breda L. et al. Biologics in children’s autoimmune disorders: efficacy and safety. Eur J Pediatr. 2011 Feb; 170 (2): 157–67.

Lofgren S., Krol A. New therapies in pediatric dermatology. Curr Opin Pediatr. 2011 Aug; 23 (4): 399–402.