Experimentální cílená léčba meduloblastomu

Výzkumníci ze St. Jude Children’s Research Hospital a členové Pediatric Brain Tumor Consortium (PBTC) nedávno představili Americké společnosti klinické onkologie výsledky své studie s experimentálním léčivem GDC-0449, které cíleně blokuje signalizační dráhu hedgehog, přítomnou u asi dvaceti procent meduloblastomů. Studie jako vůbec první ukázala, že zkoumaný lék je možné bezpečně podávat dětským pacientům.

Podle dosavadních výsledků studie by mohla mít léčba u vybrané skupiny dětských pacientů výborné výsledky, neboť u některých dětí probíhá tato léčba již téměř rok bez známek progrese onemocnění. Do studie byly zařazeny děti s rekurentním meduloblastomem nereagujícím na standardní léčbu ozařováním nebo chemoterapií. Autoři studie v čele s doktorem Amarem Gajjarem tvrdí, že tumory s aktivovanou signální dráhou hedgehog odpovídají na léčbu GDC-0449 nejlépe. Podobně optimistické výsledky jako u dětí byly zaznamenány také u mladých dospělých pacientů s rekurentním meduloblastomem s rovněž aktivovanou dráhou hedgehog.

Fáze I studie Pediatric Brain Tumor Consortium-025 zahrnovala třináct pacientů ve věku od 4 do 21 let. Všichni dostávali denně jednu ze dvou různých dávek léku označovaného zatím jako GDC-0449. Léčba trvala minimálně 28 dní a poté pokračovala tak dlouho, dokud se onemocnění dařilo udržet stabilní. Hlavním cílem této fáze studie bylo určit bezpečnost a dávkování nového léku u dětí, zároveň se však autoři zaměřili na identifikaci patologických a genetických markerů nádorů s aktivovanou signální dráhou hedgehog.

V současné době probíhá druhá fáze studie zaměřené na léčbu rekurentního meduloblastomu u mladých dospělých (věk 22 let a více) léčivem GDC-0449, která byla díky svým slibným výsledkům nedávno rozšířena o větší počet pacientů. Druhá fáze studie zaměřená na účinnost léku GDC-0449 v léčbě rekurentního meduloblastomu u dětí (maximální věk 21 let) má být zahájena koncem toto roku a její přesná podoba bude záviset na výsledcích dosažených v první fázi této studie.

(vek)

Zdroj:
A. J. Gajjar et al.: A phase I pharmacokinetic trial of sonic hedgehog (SHH) antagonist GDC-0449 in pediatric patients with recurrent or refractory medulloblastoma: A Pediatric Brain Tumor Consortium study (PBTC 25). J Clin Oncol 28: 18s, 2010 (suppl; abstr CRA9501).