Účinnost a bezpečnost dlouhodobé léčby růstovým hormonem u dětí s Prader-Willi syndromem

Prader-Willi syndrom představuje jednu ze standardních indikací léčby růstovým hormonem. Tuto genetickou poruchu charakterizuje řada somatických a psychických odchylek (např. hypotonie, malý vzrůst, hyperfagie, hypogonadismus, psychomotorická retardace). Některé ze symptomů jsou způsobeny nebo zhoršovány právě deficitem růstového hormonu, a proto jeho podávání vede ke zlepšení některých příznaků. Doposud však chyběly studie, které by hodnotily efekt dlouhodobého užívání růstového hormonu.

Metoda

Do nizozemské studie bylo zařazeno 55 prepubertálních dětí s Prader-Willi syndromem s průměrným věkem 5,9 ± 3,2 let. Dětem byl po dobu 4 let podáván růstový hormon v dávce 1 mg/m2 na den. Jednou ročně bylo u dětí měřeno procento tuku v těle, hmotnost těla bez tuku (tzv. lean body mass, LBM), výška, body mass index (BMI), obvod hlavy, kostní věk, krevní tlak, hladiny inzulínu podobného růstového faktoru (IGF-1) a IGF vázajícího proteinu 3, dále také hladiny glukózy, inzulínu, glykovaného hemoglobinu (HbA1c), celkového cholesterolu, HDL a LDL cholesterolu. Naměřené hodnoty byly srovnávány s referenčními hodnotami nizozemské populace a pacientů s Prader-Willi syndromem.

Výsledky

Studie prokázala pozitivní vliv léčby růstovým hormonem na procento tělesného tuku. SD-skóre (SDS) před zahájením terapie bylo 2,89 ± 0,6 SDS, po roce 2,14 ± 0,7 SDS (p < 0,0001) a dále se signifikantně neměnilo. Po roce léčby se vylepšila také hodnota LBM (p = 0,02), která se však vrátila na původní hodnotu už druhý rok a dále zůstávala stejná. Výška postavy se normalizovala z původní hodnoty –2,27 ± 1,2 SDS na –0,24 ± 1,2 SDS (p < 0,0001). SD-skóre BMI se signifikantně zvyšovalo od druhého roku studie. Vzestup však byl připisován přirozenému vývoji u pacientů s Prader-Willi syndromem.

Kromě zhodnocení účinnosti se studie soustředila také na možné vedlejší účinky růstového hormonu. Výsledky vyvrací negativní ovlivnění hladiny glukózy a inzulínové rezistence. Vyloučen byl také negativní vliv na hodnoty lipidů v séru. Naopak zde byl zaznamenán pokles LDL frakce během třetího a čtvrtého roku studie a zvýšení HDL frakce nepřímo díky IGF-1. Tyto výsledky tak potvrdily důležitou roli růstového hormonu v léčbě pacientů s Prader-Willi synromem.

(blš)

Zdroj: Roderick F. A. , de Lind van Wijngaarden, Elbrich P. C. et al.: Efficacy and safety of long-term continuous growth hormone treatment in children with Prader-Willi syndrome. J Clin Endocrinol Metab. 2009; 94 (11): 4205–15.