Pohled laiků, lékařů a pacientů na novou metodu léčby achalázie (POEM) – dotazníková studie

Súhrn

Perorální endoskopická myotomie (POEM) je novou, čistě endoskopickou metodou v léčbě achalázie jícnu. Metoda je svým principem miniinvazivní a nezanechává na těle žádné jizvy. Není jasné, jak laická veřejnost, odborná veřejnost a pacienti vnímají zavedení této nové metody.

Cíl:
Prostřednictvím dotazníku zjistit pohled laické a odborné veřejnosti a pacientů s achalázií na roli nové metody POEM.

Metodika:
Sto náhodně vybraných laiků (bez onemocnění) odpovídalo na specifické otázky ohledně preference léčby, jako kdyby onemocněli achalázií jícnu. Před vyplněním dotazníku jim byla vysvětlena podstata onemocnění i princip léčebných metod. Rozšířené dotazníky jsme distribuovali také 56 lékařům různých specializací. V neposlední řadě jsme se dotazovali 18 nemocných s achalázií jícnu, kteří již byli léčeni metodou POEM.

Výsledky:
Laici by upřednostnili metodu POEM v 34 % (lékaři v 36 %), laparoskopickou myotomii (LHM) v 18 % (lékaři v 23 %) a balonovou dilataci či botulotoxin by volila 2 % laiků (11 % lékařů). Většina laiků (46 %) a velká část lékařů (30 %) by metodu léčby volila podle doporučení svého ošetřujícího lékaře. V případě volby pouze mezi POEM a LHM by většina upřednostnila POEM (41 % laiků a 52 % lékařů) oproti LHM (21 % laiků i 21 % lékařů). I zde by však velká část respondentů respektovala názor ošetřujícího lékaře (38 % laiků, 27 % lékařů). Hlavními důvody preference POEM byly „spekulativní“ menší invazivita a větší šetrnost. Absence jizev nebyla pro respondenty nikterak zásadní. Hlavními důvody preference LHM byly zavedenost metody a znalost rizika komplikací a dlouhodobých výsledků. Možný menší gastroezofageální reflux po LHM nepatřil mezi zásadní důvody preference LHM. Všichni dotazovaní „skuteční“ pacienti, kteří byli léčeni POEM, by zvolili opět stejnou terapii.

Závěr:
Většina respondentů (laiků i lékařů) by při léčbě achalázie respektovala doporučení svého ošetřující lékaře nebo by volila POEM. Byť neověřeno, hlavním důvodem preference POEM je předpoklad větší šetrnosti pro organizmus; absence jizev po POEM není pro respondenty příliš důležitá.

Klíčová slova:
achalázie jícnu – perorální endoskopická myotomie – laparoskopická myotomie – balonová dilatace

Achalázie je vzácnějším onemocněním s roční incidencí 1 : 100 000 [1]. Hlavními příznaky achalázie jsou zhoršené polykání (dysfagie), regurgitace, bolest na hrudi a respirační potíže. Pacienti s achalázií mají i zvýšené riziko vzniku karcinomu jícnu. Achalázie je nejčastěji diagnostikována manometrií jícnu, která dokáže specifikovat její typ, jenž predikuje léčebnou odpověď [2]. Rozlišují se celkem tři typy onemocnění: 1. typ – klasická forma bez jakékoli peristaltiky; 2. typ – achalázie s panezofageální presurizací a 3. typ – achalázie se spastickými kontrakcemi. Zatímco achalázie 2. typu má příznivou odpověď jak na myotomii, tak i na balonovou dilataci, výsledky endoskopické léčby u typů 1 a 3 jsou významně horší [3]. Příčiny vzniku nemoci jsou zatím neznámé.

Achalázii lze léčit několika způsoby:

• a) injekce botulotoxinu – injektorem se aplikuje do jícnu botulotoxin, díky němuž dojde k relaxaci svaloviny – efekt léčby je jen dočasný (několik měsíců) [4],
• b) balonová dilatace – doposud standardní endoskopická metoda léčby, která měla ve srovnání s laparoskopickou myotomií srovnatelné krátkodobé, ale horší dlouhodobé výsledky léčby [2],
• c) laparoskopická (Hellerova) myotomie (LHM) – jedná se o zlatý standard léčby achalázie, kdy až 90 % pacientů zůstává dlouhodobě bez významnějších potíží,
• d) perorální endoskopická myotomie (POEM) je novou metodou v léčbě achalázie jícnu.

Princip POEM publikovali v roce 2007 američtí autoři v experimentální studii [5] a v roce 2008 provedl prof. H. Inoue z Japonska první POEM na člověku [6]. Doposud bylo ve světě provedeno cca 2 000 operací s výborným krátkodobým efektem, přičemž dlouhodobé výsledky a srovnání s LHM jsou předmětem právě probíhajících studií. Lze říci, že u metody POEM zažíváme přechod z klinického experimentu do rutinní praxe.

V ČR se POEM provádí v pražském IKEM a od roku 2012 bylo provedeno 50 výkonů s dobrými výsledky, které spočívaly v minimu komplikací [7].

POEM má stejný cíl jako LHM, a to provést myotomii svaloviny jícnu. U POEM se nejprve podpíchne sliznice jícnu a endoskop se zavede vytvořeným otvorem pod sliznici. Zde se vytvoří submukózní tunel. Poté se přistoupí k myotomii pomocí endoskopických nástrojů. Nakonec se místo vstupu pod sliznici uzavře endoklipy. Výkon probíhá v celkové anestezii na endoskopickém sálku (ne na operačním sále), hospitalizace je většinou dvoudenní a krátkodobě se podávají antibiotika. Celkový čas výkonu se pohybuje okolo jedné hodiny.

Výhodami POEM jsou nebo mohou být absence viditelných jizev, kratší doba hospitalizace, menší invazivita, větší šetrnost k organizmu a menší náklady ve srovnání s LHM. Nevýhodou je prozatímní neznalost dlouhodobých výsledků a možný gastroezofageální reflux (u POEM se na rozdíl od LHM neprovádí antirefluxní plastika).

Při zavedení nové metody léčby onemocnění, u kterého existuje účinná a bezpečná léčba (dilatace, laparoskopická myotomie), je nezbytné znát i názory pacientů a veřejnosti (laici i odborníci), jakou metodu léčby a z jakých důvodů upřednostňují. Vzhledem k tomu, že achalázie je vzácnější onemocnění, není realistické vyhledat dostatečný počet neléčených pacientů a ptát se jich na preference léčby. Proto jsme naši studii (založenou na odpovědích na otázky v dotazníku) provedli na souboru laiků (bez onemocnění) a lékařů (bez onemocnění). V neposlední řadě jsme se ptali na subjektivní názor pacientů s achalázií již léčených metodou POEM. Cílem studie bylo zjistit náhled potenciálních pacientů a lékařů na metodu.

Metodika

Hlavním cílem studie bylo zjistit, jakou metodu a proč by lidé, pokud by onemocněli achalázií, upřednostňovali. Byly vytvořeny dotazníky, které se zaměřily na tři skupiny respondentů.

Dotazníky

První dotazník (pro dospělou laickou veřejnost a lékaře) obsahoval informace o achalázii a její léčbě, přičemž byly podrobně a srozumitelně popsány všechny existující metody léčby. Protože POEM představuje „novinku“ v lékařství, byla popsána nejdetailněji i se schématem samotného zákroku. LHM a POEM byly v informacích srovnány s ohledem na jejich výhody a nevýhody. Lékaři, kteří měli stejný dotazník jako laická veřejnost, odpovídali navíc na otázku, v jakém oboru pracují (chirurgický, nechirurgický) a jakou léčebnou metodu by doporučili svému pacientovi, který by onemocněl achalázií jícnu. Druhý dotazník byl vytvořen pro pacienty, kteří byli odoperováni novou léčebnou metodou POEM. Jejich dotazník byl sestaven tak, aby byla zjištěna jejich spokojenost s rozhodnutím podstoupit novou léčebnou metodu POEM.

Výběr respondentů

Respondenti byli rozděleni do již zmiňovaných skupin (laici, lékaři a pacienti operovaní metodou POEM). Nejprve jsme náhodně oslovili laickou veřejnost. Jednalo se o laiky zejména v okrese Mělník, Pelhřimov a Náchod. Lékaři byli náhodně vybráni z následujících nemocnic: IKEM, Nemocnice Hořovice, ÚVN a Nemocnice Na Bulovce v Praze. Pacienti, kteří byli všichni operováni v IKEM, vyplňovali dotazník pro pacienty.

Statistické zpracování

V práci jsme použili základních metod deskriptivní statistiky (průměr, procenta). Ke statistickému zhodnocení rozdílů v parametrických datech mezi skupinou laiků a lékařů byl použit Fisherův exaktní test.

Výsledky

Dotazník vyplnilo celkem 100 laiků (ze 115 oslovených), 56 lékařů (z 62 oslovených) a 18 pacientů odoperovaných metodou POEM. Všichni respondenti byli starší 18 let. Bližší údaje o respondentech jsou v tab. 1.

Při odpovědích na preferenci léčebné metody by nejvíce laiků a velké množství lékařů zvolilo metodu, kterou by jim doporučil ošetřující lékař (tab. 2). Jinak by nejvíce lékařů i pacientů preferovalo POEM oproti ostatním metodám léčby, překvapivě malé procento laiků (a o něco více lékařů) by volilo balonovou dilataci.

Pokud měli respondenti na výběr pouze tři možnosti (myotomie cestou LHM, POEM nebo dát na doporučení lékaře), větší procento respondentů preferovalo POEM, byť i u této otázky by velké množství potenciálních pacientů i lékařů dalo na doporučení svého lékaře (graf 1).

Hlavními důvody preference POEM byla předpokládaná menší invazivita a větší šetrnost pro organizmus. Naopak známé riziko komplikací a znalost dlouhodobých výsledků byly hlavními důvody preference LHM, stejně tak bylo klíčové, že LHM je zavedenou metodou a lidé „nepotřebují experimentovat“ (tab. 3 a 4).

Z odpovědí lékařů dále plyne, že 91 % z nich připadá POEM jako zajímavá alternativa léčby achalázie, ale pouze 63 % by ji doporučilo svým blízkým, 52 % by ji doporučilo sobě a pouze 43 % by ji doporučilo svému pacientovi. Většina (nad 95 %) laiků i lékařů odpověděla, že má velký smysl v medicíně vyvíjet nové metody a postupy, i když u dané choroby existuje zavedená a fungující léčebná metoda.

Poslední odpovídající skupinou byli pacienti s achalázií, kteří byli odoperováni novou léčebnou metodou POEM. Z dotazníků vyplývá, že většina pacientů je s výsledky výkonu spokojena (88 %), a pokud by se měli pacienti znovu rozhodovat, kterou metodou by se léčili, všichni (100 %) by opět volili metodu POEM.

Při porovnání odpovědí lékařů a laiků nevyšel ani jeden parametr statisticky významný (za použití Fisherova exaktního testu). Takový výsledek pak může navodit závěr, že i přes svou výrazně větší odbornou znalost lékaři odpovídají podobně jako laici.

Diskuze

V naší dotazníkové studii jsme se dotazovali laické veřejnosti, lékařů a pacientů s achalázií (po POEM) na otázky ohledně preference léčebné metody v případě onemocnění achalázií. Tato práce byla inspirována postupným zaváděním metody POEM do klinické praxe [8,9]. U každé nové metody, kde existuje standardní a dobře fungující alternativa, je nezbytné vědět, jak veřejnost vnímá novou metodu. V případě nezájmu veřejnosti či obav lékařů z jakékoli nové metody by se tato mohla stěží ucházet o status zavedené lékařské metody.

Podobné dotazníkové studie probíhaly v posledních letech v souvislosti s experimenty NOTES (natural orifice transluminal endoscopic surgery) [10–12]. Hucl et al ve své studii prokázali, že se významně lišila preference nové metody (NOTES apendektomie) mezi laiky a lékaři, přičemž lékaři byli významně konzervativnější (preferovali NOTES přístup ve 21 % oproti laikům v 50 % případů) [10]. Varadarajulu et al ukázali významnou preferenci pro NOTES cholecystektomii (78 %) oproti laparoskopii, pokud by riziko komplikací bylo srovnatelné [11]. Wang et al [12] na dotazníku potvrdili, že lékaři mají významnou obavu doporučit metodu NOTES svým pacientům i svým blízkým, největší obavou byl strach z infekčních komplikací.

POEM je novou, čistě endoskopickou metodou léčby achalázie, kterou poprvé provedl v roce 2008 prof. Inoue [6]. V ČR se POEM provádí v rámci ověřování nezavedené metody v IKEM od roku 2012 a doposud bylo odoperováno 50 pacientů s výbornými výsledky a bez jediné závažné komplikace [7]. POEM do určité míry vychází z konceptu NOTES a na rozdíl od NOTES cholecystektomie či appendektomie, které se v klinické praxi neujaly [13], lze u POEM předpokládat brzké zavedení do klinické praxe.

Na rozdíl od různých výkonů typu NOTES nejsou žádné údaje o vnímání POEM mezi laiky či lékaři, proto jsme se rozhodli provést tuto studii.

Při hodnocení odpovědí respondentů překvapilo vysoké procento lidí jak mezi laiky (46 %), tak i mezi lékaři (30 %), které by volilo metodu léčby na základě doporučení svého ošetřujícího lékaře. V našich dotaznících jsme záměrně zařadili tuto možnost, neboť v klinické praxi si často i plně informovaný pacient volí léčbu podle jasného doporučení ošetřujícího lékaře. Na rozdíl od naší studie nebyla tato možnost přítomna v jiných studiích [10–12]. Relativní vzácnost achalázie může být též vysvětlením, proč by tolik respondentů volilo podle doporučení svého lékaře.

Větší část respondentů, kteří by si vybrali metodu léčby sami, by volila POEM (34 % POEM vs 18 % LHM u laiků, 36 % vs 23 % u lékařů). Preference pro ostatní metody včetně balonové dilatace byly překvapivě zanedbatelné, je tomu tak nejspíše proto, že pro pacienty je velice důležitá dlouhodobá účinnost léčby, která je nejlepší u myotomie.

Pokud by respondenti měli vybírat pouze mezi LHM a POEM (nebo dát na doporučení lékaře), pak by i zde byla v obou skupinách preference pro POEM (laici: 41 % POEM, 21 % LHM; lékaři: 52 % POEM, 21 % LHM), ale i u této „zúžené“ otázky by velké množství respondentů jak mezi laiky, tak mezi lékaři volilo podle doporučení svého lékaře (38 % u laiků, 27 % u lékařů) (graf 1).

Na rozdíl od jiných studií jsme neprokázali rozdílnost odpovědí mezi laiky a lékaři. Obvykle jsou lékaři mnohem konzervativnější, často pro sebe volí standardní metodu a pro své pacienty volí metodu novou [10,12]. V naší studii lékaři odpovídali srovnatelně s laiky a pro sebe by metodu POEM vybrali překvapivě s větší pravděpodobností než pro své pacienty.

Zajímavé zjištění přinesla analýza důvodů preferencí. Hlavním důvodem, proč respondenti preferovali POEM, byla menší invazivita a větší šetrnost pro organizmus. V informacích o metodě přitom bylo zdůrazněno, že POEM je metoda nová a dosavadní výsledky ve srovnání s LHM nejsou k dispozici, úvahy o možné menší invazivitě a větší šetrnosti jsou proto spekulativní. Nicméně většina respondentů favorizujících POEM pravděpodobně věří této spekulaci. Absence jizev (jediná jednoznačná výhoda POEM) není pro respondenty nikterak zásadní.

U respondentů favorizujících LHM byly hlavními důvody právě zavedenost metody (znalost rizika komplikací, dlouhodobých výsledků atd.) a tito lidé by na sobě neradi nechali jakkoli „experimentovat“. Opět ani zde jsme nenalezli zásadní rozdíly mezi laiky a lékaři. Možný menší gastroezofageální reflux po LHM nepatřil mezi zásadní důvody preference LHM.

Naprostá většina respondentů pak uvedla, že je vhodné vyvíjet nové metody a postupy léčby, a to i u těch onemocnění, kde existuje zavedená a účinná léčba. Tento výsledek považujeme za vysoce pozitivní, neboť právě vývoj a ověřování nových metod jsou často hrazeny z veřejných zdrojů a pozitivní náhled veřejnosti je klíčovým aspektem.

V poslední části práce jsme analyzovali náhled na POEM u pacientů s achalázií, kteří již metodou byli léčeni. Naprostá většina dotazovaných je s výsledky výkonu spokojena a úplně všichni (včetně dvou pacientů, kteří s výsledky plně spokojeni nejsou) by v případě stejného rozhodnutí opět preferovali POEM a všichni by tuto metodu doporučili svým známým. Tyto výsledky jsou v souladu s výsledky ostatních center provádějících POEM [8,14].

Naše studie má řadu rezerv, zejména se jedná o malý počet respondentů (zvláště mezi lékaři) a nestandardizovaný výběr respondentů. Tyto nedostatky jsou dány tím, že studie nebyla jakkoli finančně podpořena a probíhala díky entuziazmu a zájmu řešitelů. Přesto se domníváme, že uvedené výsledky jsou do určité míry zobecnitelné a při absenci podobných studií s metodou POEM o to cennější. Dalším nedostatkem je absence analýzy odpovědí mezi lékaři – chirurgy a nechirurgy. Bohužel 10 z 59 lékařů neuvedlo v dotazníku svou odbornost, proto tato analýza nemohla být validně provedena. V neposlední řadě jsme oslovili pouze limitovaný počet pacientů po POEM, avšak v době, kdy jsme studii realizovali, byl odoperován pouze malý počet pacientů. Komplexní výsledky metody POEM v IKEM jistě přinesou podrobnou analýzu satisfakce pacientů.

Závěr

POEM je zajímavou a slibnou novou metodou v medicíně. Z dotazníků vyplývá vcelku pozitivní vztah k této nové metodě nejen mezi laiky a lékaři, ale i mezi již odoperovanými pacienty. V naší studii jsme zaznamenali vysoké procento laiků i lékařů, kteří by metodu léčby potenciálního onemocnění achalázií volili podle doporučení svého lékaře. Pouze pětina respondentů by preferovala jako metodu volby LHM a jen malé procento by upřednostnilo balonovou dilataci nebo jiné způsoby léčby.

Autoři deklarují, že v souvislosti s předmětem studie nemají žádné komerční zájmy.

Redakční rada potvrzuje, že rukopis práce splnil ICMJE kritéria pro publikace zasílané do biomedicínských časopisů.

Doručeno: 13. 6. 2014

Přijato: 4. 8. 2014

doc. MUDr. Jan Martínek, Ph.D., AGAF

Klinika hepatogastroenterologie, IKEM

140 21 Vídeňská 1958, Praha 4

jan.martinek@volny.cz