Aktuální problémy v péči o pacienty s idiopatickými střevními záněty v České republice

Overview

Idiopatické střevní záněty představují významný zdravotní, sociální a ekonomický problém. Jejich moderní terapie je efektivní a bezpečná, současně přispívá ke snížení invalidizace, a tím i k redukci nepřímých nákladů. V České republice je dostupnost cílené léčby IBD omezena přibližně na polovinu reálné potřeby. Ke zlepšení této neuspokojivé situace je nutno detailně analyzovat přímé i nepřímé náklady, navýšit finanční prostředky na centrovou léčbu a zlepšit komunikaci mezi klíčovými partnery zdravotního i sociálního systému.

Klíčová slova:

idiopatické střevní záněty – Crohnova choroba – ulcerózní kolitida – cílená léčba – přímé náklady – nepřímé náklady – invalidita

Úvod

Idiopatické střevní záněty (IBD – inflammatory bowel disease), tedy Crohnova choroba (CD) a ulcerózní kolitida (UC), jsou chronická zánětlivá onemocnění trávicí trubice, která postihují stále větší část populace ekonomicky vyspělých zemí. Obě nemoci vyžadují dlouhodobou, často celoživotní léčbu a trvalé sledování odborným lékařem-gastroenterologem. Jejich průběh je individuální a obtížně předvídatelný a také relativně často spojený s dočasnou nebo trvalou invalidizací postiženého jedince. Obě nemoci zásadním způsobem zhoršují kvalitu života ve všech jejích aspektech a představují významnou ekonomickou zátěž zdravotnického i sociálního systému.

Hlavním léčebným nástrojem IBD je medikamentózní terapie, která zahrnuje jak léčiva dlouhodobě využívaná již v průběhu 20. století (tzv. konvenční léčba), tak i léky uváděné do praxe od přelomu milénia a vyvíjené na základě detailních znalostí patogeneze obou nemocí (léčba cílená). Kromě medikamentů však vyžaduje významná část pacientů také chirurgickou léčbu – v průběhu života je operována nejméně polovina pacientů s CD a 10–20 % pacientů s UC [1]. Pokroky v digestivní endoskopii přinášejí nové možnosti i v oblasti endoskopické léčby. Nezbytnou součástí správného managementu IBD je pak i léčba nutriční, rehabilitační a psychologicko-psychiatrická. Ke zvládnutí systémových (mimostřevních) projevů IBD nebo komplikací spojených s podávanou terapií je využívána péče řady specialistů (revmatologie, dermatologie, oční lékařství, infektologie, imunologie a alergologie, neurologie aj.).

Idiopatické střevní záněty jsou nejčastěji diagnostikovány v mladém věku – mezi 20. a 40. rokem života. Vzhledem k jejich chronickému a nevyléčitelnému průběhu, narůstajícímu počtu nemocných a závažným dopadům na jejich pracovně-sociální aktivity je žádoucí, aby zdravotnické a sociální systémy umožňovaly a podporovaly nejen kontinuální zavádění nových léčebných postupů, ale také přispívaly k hodnocení jejich efektivity z hledisek medicínských, pracovně-sociálních a ekonomických. Ve všech uvedených aspektech je současná situace v ČR neuspokojivá a cílem tohoto textu je přispět k jejímu zlepšení.

Jak velkou zátěž představuje IBD v České republice?

Termín „disease burden“ používaný v zahraniční literatuře vyjadřuje souhrn všech negativních dopadů daného onemocnění na jednotlivce i společnost [2]. Zjednodušeně řečeno je funkcí epidemiologické situace (prevalence onemocnění) v dané populaci a závažnosti a tíže onemocnění. V ČR jsme v posledních 2–3 dekádách svědky „epidemie IBD“. Podle Ústavu zdravotnických informací a statistiky (ÚZIS) se v posledním desetiletí incidence obou nemocí pohybovala mezi 3,5 a 5 tisíci nových případů CD a UC (celkem tedy 7–10 tisíc nových případů IBD) za rok a v roce 2025 dosáhne celkový počet léčených pacientů s IBD v naší populaci více než 70 tisíc [3]. Mezi lety 2010 a 2025 se celkový počet léčených pacientů zdvojnásobí a predikce ukazují, že v roce 2030 by mohl dosáhnout 80 tisíc pacientů. S přihlédnutím ke statistickým chybám, resp. nepřesnostem ve vykazování, a také s ohledem na fakt, že ne všichni pacienti jsou trvale léčeni, lze očekávat, že na konci této dekády bude v české populaci přibližně 100 tisíc pacientů s IBD.

Hodnocení zátěže, kterou diagnóza IBD přináší jednotlivci i celé společnosti, je velmi komplexní problém, kterému nebyla dosud v ČR věnována adekvátní pozornost. Takzvané přímé náklady tvoří náklady na diagnostiku onemocnění, dlouhodobé sledování pacienta a jeho léčbu (vč. nákladů na hospitalizace). Hodnotu přímých nákladů na péči o pacienty s IBD v ČR v současné době neznáme, je však velmi pravděpodobné, že je podstatně nižší než ve většině zemí západní Evropy. V celoevropské incepční kohortě pacientů s IBD diagnostikovaných v roce 2010 byly v průběhu 5 let průměrné roční náklady na péči o pacienty v západní Evropě více než dvojnásobné ve srovnání se státy východní a střední Evropy [4]. Nejvýraznější rozdíl mezi oběma regiony byl v prvním roce od stanovení diagnózy, což reflektuje nejspíše zásadní rozdíly v nákladech na samotnou diagnostiku IBD. Částečný vhled do nákladů spojených s léčbou IBD v ČR přináší informace ÚZIS. Týkají se segmentu tzv. centrové léčby, kam patří biologika a další cíleně působící léky (malé molekuly). V roce 2020 dosáhly reálné náklady na cílenou léčbu pacientů s IBD téměř 1,5 mld. Kč, v roce 2024 pak vzrostly na více než 2,5 mld. Kč [5]. Pozitivním rysem je fakt, že celkový nárůst doprovází setrvalý pokles jednotkové ceny – tj. nákladů na cílenou léčbu jednoho pacienta.

Pozitivní trend navyšování nákladů na cílenou terapii IBD v ČR je ovšem nutno hodnotit v kontextu globálního vývoje ve využívání této léčby. Od zavedení prvního biologika (infliximabu) do léčby CD na konci milénia se použití cílené terapie (biologik a malých molekul) stalo standardním nástrojem léčby pacientů, u nichž konvenční léčba IBD selhává, není pacientem tolerována nebo je zdrojem nežádoucích účinků. Cílená léčba je dnes všeobecně považována za efektivnější a bezpečnější ve srovnání s léčbou konvenční. Tento kontrast obzvláště vynikne při porovnání s tzv. systémovými kortikosteroidy a thiopurinovými imunosupresivy. Navzdory imunosupresivnímu efektu cílené terapie je zřejmé, že riziko závažných komplikací (infekcí, neoplazií) této léčby je ve srovnání s kortikosteroidy a thiopuriny zásadně sníženo (obr. 1) [6]. Cílená léčba snížila potřebu chirurgických výkonů a hospitalizací pacientů s IBD a řada prací ukazuje, že její efektivita (zejména v případě CD) je tím vyšší, čím dříve je pacientovi podána [7].

Současná situace v terapii IBD v ČR

Zásadní roli v systému péče o pacienty s IBD mají v ČR dvě skupiny odborníků – odborní (ambulantní) gastroenterologové a lékaři (a další pracovníci) v centrech pro podávání biologické a inovativní léčby IBD. První skupina se rozhodující měrou podílí na diagnostice IBD a zahájení medikamentózní léčby, ve většině případů pak pokračuje i v dlouhodobém sledování pacientů s lehkou, event. středně těžkou formou IBD. Kromě včasné a správné diagnostiky IBD je úkolem ambulantních gastroenterologů také optimalizace konvenční léčby střevních zánětů v souladu s aktuálními poznatky a doporučeními českými i mezinárodními. Správně nastavená a monitorovaná konvenční léčba snižuje riziko jejího selhání a může (zejména u pacientů s UC) odložit nebo zcela eliminovat potřebu cílené terapie.

Zcela klíčovou rolí ambulantních gastroenterologů se v posledních dvou dekádách stala včasná identifikace pacientů vyžadujících cílenou terapii. Z mnoha důvodů nejde o jednoduchý úkol. Počet pacientů s IBD kontinuálně narůstá a jejich sledování má některá specifika. Jedním z nejvýznamnějších je značná diskrepance mezi klinickým obrazem CD a morfologickým nálezem v trávicí trubici. Péče o pacienta s CD tudíž vyžaduje proaktivní přístup – je nutný od stanovení diagnózy a netýká se pouze pacientů již léčených ve specializovaných centrech. Předání pacienta do centrové péče je ovšem závislé nejen na lékaři odesílajícím, ale též na příslušném centru – jeho personální a prostorové kapacitě, systému práce, erudici a vstřícnosti personálu a také (a často zejména) na ekonomické situaci vyplývající z finančních limitů jednotlivých center. Je zřejmé, že „cesta pacienta“ systémem zdravotní péče v ČR skýtá mnoho překážek a zákoutí, v nichž může dojít k drobným, ale i zcela zásadním zádrhelům a pochybením.

Omezená dostupnost cílené léčby IBD v ČR

Rozmach biologické (resp. cílené) terapie v ekonomicky vyspělých zemích (západní Evropa) zejména u pacientů s CD dokládá řada studií. Již v kohortách pacientů kolem roku 2010 byl podíl pacientů s CD léčených biologikem po 1 roce od stanovení diagnózy kolem 20 %. Po 5 letech se podíl zvyšoval na 33 % u CD a na 10 % u pacientů s UC [8,9]. Ve stejné době byl podíl léčených ve střední a východní Evropě 14 % (CD) a 4 % (UC), tedy méně než poloviční.

Pacienty s IBD léčené cílenou terapií sledujeme v ČR v registru CREdIT, který je spravován Českou gastroenterologickou společností, resp. Pracovní skupinou pro IBD. Jde o prospektivní databázi nemocných, která je vedena téměř ve všech centrech pro podávání biologické a inovativní terapie IBD v ČR. Přestože zařazení pacienta do registru není v současné době povinné, lze při porovnání dat ÚZIS a registru CREdIT říci, že registr pokrývá 75–80 % populace IBD pacientů léčených biologiky a malými molekulami. Na konci roku 2024 byly v registru záznamy o přibližně 10 tisících pacientech, celkový počet takto léčených IBD pacientů v ČR dosahuje nyní 12,5–13 tisíc [10].

Cílená terapie je častěji využívána u pacientů s CD. V registru CREdIT je podíl pacientů s diagnózou CD 67 %, zbylých 33 % má UC. Podobný poměr udává i španělský registr ENEIDA (71 % CD, 29 % UC) [11]. Porovnáním aktuálních dat – počtu léčených pacientů a prevalence IBD v populaci České republiky – vidíme, že v současnosti je v ČR léčeno cílenou terapií přibližně 25 % pacientů s CD a 12 % pacientů s UC. Je tedy zřejmé, že aktuální dostupnost cílené terapie IBD pro pacienty v ČR je přibližně na stejné úrovni, na jaké byla v západní Evropě v roce 2010. Toto patnáctileté zpoždění oproti západoevropským zemím musí být alarmující zprávou pro všechny, kdo se v systému péče o pacienty s IBD pohybují.

Cesta pacienta – zdroj důležitých informací

Snaha o zjednodušení a zkvalitnění cesty, kterou se ubírá pacient s IBD systémem českého zdravotnictví, vyžaduje především analýzu jejího současného stavu. Pracovní skupina pro IBD ČGS v posledním roce navázala úzkou spolupráci s pracovištěm Fakulty biomedicínského inženýrství ČVUT vedeným doc. Alešem Tichopádem, které se dlouhodobě zabývá analýzou dat získaných z databází zdravotních pojišťoven prostřednictvím Kanceláře zdravotního pojištění. Využití HAC (Health Administrative Claims) databáze umožňuje zpracování velkého objemu dat, a nabízí tak pohled na reálnou situaci – v tomto případě v oblasti managementu IBD pacientů v ČR. Řada informací o současné cestě pacienta s IBD naším zdravotnickým systémem zaslouží naši pozornost.

V incepční kohortě nově diagnostikovaných pacientů (dg. stanovena mezi roky 2018 a 2021) byl sledován způsob terapie pacientů v závislosti na tíži onemocnění [12]. Ve shodě s daty z Burischovy incepční kohorty z roku 2010 pro střední a východní Evropu [4] je zřejmý jen pozvolný nárůst podílu pacientů s CD léčených cílenou terapií ze 13 % po 1 roce od stanovení diagnózy na 24 % po 5 letech trvání choroby. Ve skupině pacientů s UC je cílená léčba po 5 letech podávána 10 % nemocných (obr. 2). Významná je ovšem skutečnost, že u obou diagnóz je současně přítomna skupina 10–15 % pacientů splňujících kritérium těžké choroby (definované jako potřeba opakované léčby systémovými kortikosteroidy), kteří cílenou léčbu nedostali. V optimálním případě by tak podíl pacientů léčených cílenou terapií měl dosáhnout 35 % u CD a 25 % ve skupině UC.

Druhým zajímavým poznatkem je mimořádně vysoký podíl pacientů s CD, kteří jsou léčeni aminosalicyláty (obr. 3). Přestože aktuální doporučení ČGS, ECCO (European Crohn‘s and Colitis Organisation) i AGA (American Gastroenterological Association) jejich podávání nepodporují [13–15], v prvních 5 letech trvání CD je v ČR léčen alespoň přechodně aminosalicylátem téměř každý pacient! Dokonce i ve skupině pacientů s těžkou formou CD, jimž nebyla dosud podána cílená terapie, je po 4–5 letech trvání choroby předepisován aminosalicylát v 50–60 % případů. Mezi pacienty s CD na cílené terapii je podíl preskripce aminosalicylátů po 5 letech stále ještě čtvrtinový. Důvody pro neadekvátní léčbu jsou zřejmě komplexní: odborná insuficience – tedy potřeba pacienta „nějak“ léčit bez ohledu na dostupná data, všeobecná bezpečnost této lékové skupiny a pocit, že léčbou sice nepomohu, ale ani neublížím a konečně objektivní překážky při přechodu k cílené terapii a zařazení pacienta do péče specializovaného centra.

K již zmíněným důvodům obtížné dostupnosti cílené terapie (tj. finanční limity pojišťoven a omezená personální kapacita center) je nutno přidat i faktor geografické dostupnosti centrové léčby IBD. Z analýzy uvedené kohorty jasně vyplývá, že v některých regionech ČR je podíl pacientů sledovaných mimo specializovaná centra zřetelně vyšší oproti ostatním částem republiky. Za nejvíce „postižené“ v tomto smyslu můžeme považovat kraj Zlínský, Ústecký a kraj Vysočina (obr. 4).

Terapeutické cíle a nepřímé náklady jsou spojité nádoby

Jednoznačně bílým místem na aktuální mapě IBD v České republice je podíl nepřímých nákladů, tedy prostředků, o něž pacient a společnost přicházejí v důsledku omezené schopnosti pacientů pracovat, studovat a celkově realizovat své schopnosti ekonomicky a společensky užitečnou aktivitou. Tato socioekonomická zátěž IBD zahrnuje několik kategorií: absenteizmus (fyzická nepřítomnost v pracovním procesu), prezenteizmus (snížená pracovní výkonnost navzdory fyzické přítomnosti v pracovním procesu) a omezení neplacených aktivit pacienta (např. péče o rodinného příslušníka). Omezená práceschopnost je dále doprovázena náklady ze sociálního pojištění.

Je zřejmé, že sledování terapeutických cílů u pacientů s IBD má významné ekonomické důsledky a jejich dosažení lze cílenou léčbou pozitivně ovlivnit [16]. Na základě konsenzu STRIDE II [17] je klíčovým dlouhodobým cílem terapie IBD omezení invalidizace pacientů. V odborné literatuře je však k dispozici jen minimální množství dat o vývoji invalidity v populaci českých pacientů s IBD. Hodnocení těchto dat z jiných zemí je vždy limitováno rozdílnými podmínkami sociálních systémů. Dotazníkové šetření v souboru 1 228 pacientů ukázalo, že invalidní důchod má v ČR 11 % dotazovaných IBD pacientů, dalších 18 % zaměstnaných pacientů udává, že pracuje jen na částečný úvazek, 4 % jsou nezaměstnaní [18]. Více než 40 % pacientů uvádělo, že cítí omezení v práci z důvodu své choroby, u 38 % byl výběr jejich zaměstnání ovlivněn nemocí – pacienti hledají práci s flexibilní či zkrácenou pracovní dobou. V průřezové studii, která zahrnula 161 českých IBD pacientů ve dvou specializovaných centrech, byl pozorován dramatický rozdíl ve všech aspektech (absenteizmus, prezenteizmus, celkové omezení práceschopnosti a denních aktivit) mezi pacienty v aktivní fázi nemoci a těmi v remisi [19]. Celkovou ekonomickou ztrátu v důsledku snížené práceschopnosti vyčíslili autoři na více než 7 600 € na 1 pacienta za rok (přibližně 190 tisíc Kč).

Sledování vývoje počtu invalidit naznačilo příznivý trend již v období let 2015–2017 [20]. Z novějších dat České správy sociálního zabezpečení (ČSSZ) monitorujících situaci mezi lety 2015 a 2022 už jasně vyplývá, že došlo k významnému poklesu nejen žádostí, ale i přiznaných invalidit u pacientů s IBD. V roce 2015 bylo celkově posouzeno 1 988 pacientů s CD, z toho u 1 778 pacientů byla uznána invalidita. Oproti tomu v roce 2022 klesl počet žádostí na 1 274, invalidita byla uznána u 1 027 pacientů. Velmi obdobná je situace i u UC, kdy v roce 2015 žádalo 737 pacientů (uznáno 643 pacientů), v roce 2022 žádalo pouze 497 (uznáno 380 pacientů). U obou diagnóz tak vidíme přibližně třetinový pokles počtu žádostí a více než 40% pokles počtu uznaných invalidit. Při podrobnější analýze uznaných invalidit 3. stupně dokonce zjistíme, že je zde pokles téměř poloviční (obr. 5).

Pro úplnost dodejme, že v uvedeném období nedošlo k žádné změně v legislativním procesu posuzování invalidity. Počet pacientů s diagnózou IBD se navíc v této době zvýšil o 26 % (CD), resp. 20 % (UC). Jediným racionálním vysvětlením dramatického poklesu invalidity pacientů s IBD tak zůstává efektivita cílené terapie. Podíl léčených pacientů s CD se v období let 2015–2022 zdvojnásobil, u pacientů s UC byl nárůst dokonce 140 %. Tento nárůst bezprostředně souvisí se zavedením biosimilárních forem biologik a významným poklesem jednotkových nákladů (nákladů na léčbu jednoho pacienta) na cílenou léčbu IBD.

Závěr

Idiopatické střevní záněty patří k civilizačním onemocněním s chronickým průběhem a významným invalidizujícím potenciálem. Jejich léčba doznala zásadních změn po zavedení cílené terapie – biologik a malých molekul. Celosvětově se právě medikamentózní léčba stala nejvýznamnější položkou přímých nákladů na léčbu pacientů s IBD. Její racionální využití je vysoce efektivní v dosažení nejen krátkodobých, ale zejména dlouhodobých cílů, mezi něž patří omezení invalidizace pacientů. Dosažení tohoto cíle je spojeno s významnou redukcí nepřímých nákladů hrazených ze sociálního pojištění, které tvoří důležitou položku celkové ekonomické zátěže spojené s IBD.

V současně době je podíl IBD pacientů léčených cílenou terapií v ČR přibližně poloviční ve srovnání s reálnou potřebou naší klinické praxe. Podléčenost naší populace cílenou terapií má za následek nejen neadekvátní terapeutické postupy (dlouhodobá a opakovaná kortikoterapie, zbytečná léčba CD aminosalicyláty), které jsou rizikové a nákladné, ale zcela jistě i omezené dosažení terapeutických (a ekonomicky přínosných) cílů. Další rozšíření cílené léčby vyžaduje ovšem nejen organizační změny v systému péče o pacienty s IBD, ale především významné navýšení finančních prostředků alokovaných na tuto léčbu. Je úkolem příslušných institucí (Ministerstvo zdravotnictví, zdravotní pojišťovny, Státní ústav pro kontrolu léčiv, Ministerstvo práce a sociálních věcí), aby v zájmu českých pacientů intenzivně hledaly možnosti, jak dohnat téměř dvacetileté zpoždění v dosažitelnosti cílené terapie IBD ve srovnání se zeměmi západní Evropy. Jejich klíčovým partnerem v tomto procesu je Česká gastroenterologická společnost ČLS JEP, resp. její Pracovní skupina pro IBD. Závěrečná tab. 1 shrnuje hlavní problémy, jejichž řešení považujeme za prioritní pro zlepšení současné situace.