DDAVP u mírné hemofilie A – bezpečný a efektivní

Desmopresin (DDAVP) je vnímán jako lék volby u řady pacientů s mírnou formou hemofilie A. V jeho indikaci a užití nicméně stále zůstává řada ne zcela jednoznačných aspektů, které zahrnují například míru odpovědi a molekulární determinanty klinického účinku.

Lékaři z Parma Hemophilia Center v Itálii retrospektivně analyzovali své pacienty s mírnou formou hemofilie A. Do této studie bylo zařazeno 75 pacientů, kteří podstoupili test DDAVP. Z těchto pacientů byla u 76 % (57/75) zaznamenána kompletní či částečná odpověď na DDAVP. Odpověď byla významně spojená s věkem pacientů (medián věku těch, kteří odpověděli, byl 24 let oproti 18 let u těch, u nichž odpověď nebyla zaznamenána; p = 0,04) a s typem mutace (všech 10 pacientů s mutacemi v oblasti promotoru patřilo do skupiny, u které nedošlo k odpovědi na DDAVP). Medián bazální hodnoty faktoru VIII (FVIII:C) byl signifikantně nižší u reagujících na DDAVP oproti těm, kteří nereagovali (14 % oproti 19 %; p = 0,01). V průběhu následného sledování o délce 12 let bylo u pacientů se známou pozitivní odpovědí na DDAVP léčeno 35 % (82/237) krvácivých epizod infuzemi DDAVP (celkem 246) a byla zaznamenána kompletní či částečná účinnost v 92 % krvácení (75/82). Celkově bylo pomocí DDAVP infuzí řešeno 142 příhod, v 96 % hemostaticky efektivně. V období zahrnutém ve studii nebyla zaznamenána žádná závažná nežádoucí příhoda (SAE) spojená s DDAVP.

Tato retrospektivní studie jednoznačně ukazuje na bezpečnost a efektivitu DDAVP, je-li podáván jako terapie či prevence krvácení u pacientů s mírnou hemofilií A, a to i v domácím prostředí. Studie podporuje častější užívání DDAVP u této skupiny pacientů.

(eza)

Zdroj: Di Perna C. et al. Clinical efficacy and determinants of response to treatment with desmopressin in mild hemophilia a. Semin Thromb Hemost. 2013 Oct; 39 (7): 732–9; doi: 10.1055/s-0033-1354418