Denní profylaktická terapie – je proveditelná?

Již opakovaně bylo dokázáno, že pravidelné podávání substituční terapie (profylaxe) předchází rozvoji artropatie a poskytuje jednoznačně lepší kvalitu života. Tato poskytovaná výhoda (oproti terapii, kdy je koagulační faktor podán jen v případě potřeby) je nicméně vykoupena významně vyššími finančními náklady. Pokud se ale kalkulují náklady na léčbu, která je vedena dle farmakokinetických principů, pak se ukazuje, že zkrácení intervalů mezi jednotlivými dávkami může redukovat cenu.

Autoři z renomovaného švédského centra v Malmö se v prospektivní, randomizované, zkřížené pilotní studii zaměřili na to, zda je proveditelná profylaktická léčba s denním podáváním koagulačního faktoru a dále zda taková léčba sníží spotřebu koagulačních faktorů a přitom zůstane efektivní v prevenci krvácení podobně jako již zavedený standardní profylaktický režim.

Studie byla naplánovaná jako 12- + 12měsíční, zkřížená. Randomizováno bylo 13 pacientů, kteří buď v prvním roce pokračovali v již dříve zavedeném dávkování koagulačního faktoru, anebo přešli na režim denního dávkování faktoru, jehož dávka byla nastavena s cílem udržet nejméně stejné hladiny deficitního faktoru, kterých bylo dosaženo při standardním dávkování. Studii dokončilo 10 pacientů. Při denní profylaxi bylo dosaženo 30% redukce ve spotřebě a ceně koncentrátu. Nicméně počet krvácení při tomto léčebném režimu u některých pacientů stoupl a pacienti při tomto léčebném režimu vnímali kvalitu života jako sníženou. Denní podávání faktoru mělo velký vliv na život a pacienti ho vnímali jako stresovější.

Profylaxe s denním podáváním koagulačního faktoru je tedy dle autorů proveditelná a u některých pacientů dobře fungující. Může vést k značné redukci konzumpce faktoru a potažmo nákladů, nicméně i s ohledem na omezený počet pacientů účastnících se této studie bude nutno realizovat studie větší, které odpoví na to, jakým způsobem může denní profylaxe fungovat v rutinní praxi a jak bude přijatá samotnými pacienty.

(eza)

Zdroj: Lindvall K. et al. Daily dosing prophylaxis for haemophilia: a randomized crossover pilot study evaluating feasibility and efficacy. Haemophilia 2012 Jun 11; doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02879.x. [Epub ahead of print]