Důsledky přechodu z profylaktické léčby na léčbu on-demand u hemofilie A
U velké části hemofiliků A dochází zejména v období dospívání a časné dospělosti k přerušení pravidelné profylaxe. Studie TEEN/TWEN měla odpovědět na otázku, jaké jsou důsledky takovéhoto rozhodnutí pro dennodenní život mladých mužů.
TEEN/TWEN byla observační studie, která hodnotila vícero parametrů, jež pomohly popsat vliv změny léčebného postupu – přechod z dlouhotrvající profylaxe na on-demand režim. Studie trvala 18 měsíců a byla multicentrická a strukturovaná jako srovnání případů a kontrol.
Účastníky studie byli muži ve věku 14–29 let trpící těžkou hemofilií A. Profylaxe byla u těchto mužů podávána po dobu trvající ≥ 60 % času pokrývajícího 5 let před vstupem do studie. Do skupiny 1 patřili pacienti s profylaxí pokračující, do skupiny 2 ti muži, kteří profylaxi dobrovolně přerušili v období ≤ 12 měsíců před vstupem, do studie a ve skupině 3 byli muži, kteří profylaxi dobrovolně přerušili v období ≥ 13 měsíců před vstupem do studie.
Hodnoceny byly frekvence krvácení, kvalita života (škála HRQoL), Gilbertovo skóre (WFH Physical Examination Score, popisující zdraví kloubů), rozvoj cílových kloubů, aktivita (Haemophilia Activities List, Godin Leisure Time), úzkost či uspokojení z léčby.
Zahrnuto bylo 38 účastníků (n = 22 pro skupinu 1, n = 5 pro skupinu 2, n = 11 pro skupinu 3) s mediánem věku 19,5 roku. Medián ročního počtu krvácení byl 0 pro skupinu 1, dále 4,8 pro skupinu 2 a 24 pro skupinu 3. Skóre HRQoL bylo nižší pro ty muže, kteří přerušili profylaxi.
Tato studie jasně ukazuje, že přerušení profylaxe je u mladých mužů s těžkou hemofilií A následováno zvýšením počtu krvácení a zhoršením kvality života.
(eza)
Zdroj: Manco-Johnson M. J. et al. Consequences of switching from prophylactic treatment to on-demand treatment in late teens and early adults with severe haemophilia A: the TEEN/TWEN study. Haemophilia 2013 Sep; 19 (5): 727–35
Páčil sa Vám článok? Radi by ste sa k nemu vyjadrili? Napíšte nám − Vaše názory a postrehy nás zaujímajú. Zverejňovať ich nebudeme, ale radi Vám na ne odpovieme.
