ESPRIT – randomizovaná studie jednoznačně potvrdila účinnost profylaxe u dětských těžkých hemofiliků A

Jedním z hlavních cílů léčby hemofilie je prevence rozvoje hemofilické artropatie. Italská studie u dětských pacientů s hemofilií A ESPRIT (Evaluation Study on Prophylaxis: a Randomized Italian Trial) byla odstartovaná již v roce 1996, tedy v době, kdy standardem péče o tyto děti bylo podávání léčby epizodicky, jen při krvácení. Tato studie byla randomizovaná a porovnávala u dětí s těžkou formou hemofilie A (hladina faktoru VIII < 1 %) účinnost profylaxe a epizodické léčby v prevenci hemartróz a kloubních změn definovaných zobrazovacími metodami. Následná doba sledování těchto dětí byla 10 let.

Studie se účastnilo 45 chlapců ve věku 1–7 let (medián 5 let), kteří trpěli těžkou hemofilií A a pocházeli z různých italských center. Při vstupu do studie museli mít negativní klinicko-radiologické kloubní skóre a museli mít v anamnéze nejméně jedno krvácení v předchozích 6 měsících. Pacienti byli randomizováni do ramene s profylaktickou léčbou rekombinantním faktorem VIII (25 IU/kg 3× týdně) nebo do ramene epizodické léčby (podávána byla dávka ≥ 25 IU/kg každých 12–24 hodin do kompletního klinického vstřebání krvácení). Hodnocen byl klinický a ortopedický výsledek léčby a dále také bezpečnost, realizovatelnost, přímé náklady a kvalita života (QoL).

Profylaxe byla podávána celkem 21 dětem a 19 dětí bylo léčeno epizodicky. Ve skupině profylaktické léčby bylo pozorováno méně hemartróz (0,20 oproti 0,52 události/pacient/měsíc; p < 0,02). Základní radiologické vyšetření prokázalo známky artropatie u 6 pacientů na profylaxi (29 %) oproti 14 na epizodické léčbě (74 %), p < 0,05. Profylaxe byla efektivnější, když se zahájila časně (≤ 36 měsíců). Pacienti měli méně kloubních krvácení (0,12 kloubního krvácení/pacient/rok) a žádné známky artropatie.

Tato randomizovaná studie tedy potvrdila účinnost profylaxe v prevenci krvácení a artropatie u dětí s těžkou formou hemofilie A. Ukázala také, že časná profylaxe zahájená v raném věku je účinnější než profylaxe zahájená v pozdějším dětském věku. Vyšší ekonomické náklady spojené s profylaxí jsou vyvážené lepší kvalitou života a také významně lepšími ortopedickými výsledky.

(eza)

Zdroj: Gringeri A., et al. A randomized clinical trial of prophylaxis in children with hemophilia A (the ESPRIT Study). J Thromb Haemost. 2011 Apr; 9 (4): 700–10; doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04214.x