Jaký je efekt profylaktické substituce podávané mužům s hemofilií po většinu života?

Velmi zajímavá publikace přichází se Švédska od skupiny renomovaných autorů z Centra pro trombózu a hemostázu v Malmö. Autoři hodnotí dlouhodobý efekt profylaktické substituce (profylaxe) u pacientů s hemofilií. Právě Švédsko bylo první zemí, která v padesátých letech 20. století zavedla pravidelné preventivní podávání vysokých dávek faktoru VIII jako způsob dlouhodobé kontroly krvácení u hemofiliků. Postupně se ukázalo, že hemofilická profylaxe je nejenom efektivní v prevenci vzniku hemofilické artropatie, ale také vede ke zlepšení celkové kondice mužů s hemofilií.

Cílem aktuálně publikované práce bylo hodnotit efekt profylaktické léčby u dospělých pacientů s těžkou hemofilií A i B, kterým byla profylaxe podávána po většinu jejich života. Retrospektivně bylo hodnoceno 81 pacientů narozených mezi roky 1932 a 1992. Tito byli rozděleni do dvou skupin – skupina A (n = 30 s mediánem podávání profylaxe 25 let), u které byla profylaxe zahájena ve nižším než 3 roky, a skupina B se začátkem profylaktické léčby pozdějším (n = 51 s mediánem podávání 31 let). Efekt byl hodnocen pomocí klinického skóre funkce kloubů HJHS (Hemophilia Joint Health Score) a dotazníku pro posouzení kvality života (SF-36).

Pro obě skupiny byl medián krvácení do kloubu za rok 0, nicméně v posledních 3 letech sledování bylo pozorováno více krvácení ve skupině B (p < 0,006). Ve skupině A nebylo zaznamenáno u 25/30 pacientů žádné kloubní krvácení, ve skupině B pak u 27/51 pacientů. Stav kloubů by signifikantně lepší u mužů ve skupině A a tito pacienti měli dle dotazníku také lepší celkový fyzický stav i sociální začlenění.

Studie prokazuje, že časný začátek profylaxe v dětství a její pokračování v průběhu života včetně dospělosti vede prakticky k eliminaci kloubního krvácení, udržení normálního stavu kloubů a umožňuje pacientům žít normální život.

(eza)

Zdroj: Khawaji M., Astermark J., Berntorp E. Lifelong prophylaxis in a large cohort of adult patients with severe haemophilia: a beneficial effect on orthopaedic outcome and quality of life. Eur J Haematol. 2012 Jan 5; doi: 10.1111/j.1600-0609.2012.01750.x. [Epub ahead of print]