Kombinace FVIII a by-passového přípravku u pacientů s hemofilií A a inhibitorem může vést ke zlepšení hemostázy
Izraelští autoři se ve studii publikované v časopise Haemophilia pokusili definovat, zda přidání FVIII k podávanému by-passovému přípravku, v tomto případě rekombinantnímu aktivovanému FVII (rFVIIa), může znamenat možný terapeutický přínos.
Léčba pacientů s hemofilií A a inhibitorem je náročná. Často vyžaduje použití léčebného režimu uzpůsobeného danému pacientovi. U pacientů s nízkým titrem inhibitoru je možné očekávat odpověď na zvýšené dávky faktoru VIII (FVIII). Naopak u pacientů s vysokým titrem inhibitoru podávání FVIII selhává a většinou je při krvácení nezbytná aplikace tzv. by-passových přípravků. K monitoraci hemostázy a/nebo predikci odpovědi pacienta na podávaný by-passový přípravek je možné použít laboratorní metodu generace trombinu (TG).
V experimentu autoři použili TG a měřili efekt přidání FVIII k rFVIIa v indukci hemostázy v plazmě s přítomností inhibitoru. Dle výsledků eseje byly prospektivně tvořeny individuální léčebné režimy obsahující rFVIIa a FVIII.
Testovány byly vzorky plazmy od 14 pacientů s hemofilií s inhibitorem (zahrnující vysoké titry). Pomocí TG byly měřeny odpovědi na zvyšující se koncentrace FVIII, rFVIIa nebo obou. Celkem 8 pacientů podstoupilo také klinickou studii podávání kombinace FVIII a rFVIIa.
Laboratorní měření ukázalo, že kombinované podávání FVIII a rFVIIa zlepšuje TG indukovanou samotným rFVIIa, a to ve všech testovaných plazmách s přítomností inhibitoru. Kombinovaná terapie FVIII a rFVIIa byla podána 8 pacientům při krvácení či v průběhu imunotoleranční léčby (celkově u 393 epizod). Při podávání jednotlivé kombinované dávky byla efektivní hemostáza zaznamenána u 90 % pacientů, nebyla zaznamenána žádná trombóza a žádné komplikace. Současně byly v průběhu období studie pozorovány poklesy hladin inhibitoru i míry krvácivých tendencí.
Autoři konstatují, že neanalytické studie jim umožnily vytvořit prospektivně podávané individuální terapeutické režimy. Pozorovali a poprvé ve studii in vitro potvrdili benefit kombinování FVIII a rFVIIa. Toto vedlo ke zlepšení hemostázy. Tento terapeutický přístup může být dle zkušenosti autorů bezpečně použit u pacientů s inhibitorem.
(eza)
Zdroj: Livnat T. et al. Combined administration of FVIII and rFVIIa improves haemostasis in haemophilia A patients with high-responding inhibitors – a thrombin generation-guided pilot study. Haemophilia 2013, 19: 782–789; doi: 10.1111/hae.12181
Páčil sa Vám článok? Radi by ste sa k nemu vyjadrili? Napíšte nám − Vaše názory a postrehy nás zaujímajú. Zverejňovať ich nebudeme, ale radi Vám na ne odpovieme.
