Léčba on-demand je jednoznačně neefektivní v prevenci vývoje hemofilické artropatie

Krvácení do kloubu (hemartros) představuje nejčastější krvácivou epizodu u hemofilie. Hemartros se podílí na rozvoji významné komplikace u takto postižených jedinců – hemofilické artropatie. Terapeutický režim on-demand představuje podání koncentrátu chybějícího koagulačního faktoru dle potřeby, a to co nejdříve po objevení se příznaků krvácení. Tato léčba, zejména podávaná v domácím prostředí, umožňuje velmi rychlé přerušení krvácení, redukuje bolesti postiženého kloubu a obnovuje hybnost kloubu. Nepůsobí však ve smyslu prevence krvácení a následujícího vývoje hemofilické artropatie.

Hlavním cílem studie španělských lékařů se stalo hodnocení celkového klinického a dále ortopedického stavu pacientů s těžkou hemofilií a krvácivým fenotypem, kteří byli ve Španělsku léčeni režimem on-demand. Studie byla epidemiologická, observační, retrospektivní a pracovala s daty 167 pacientů léčených ze 36 center. 92 % pacientů trpělo hemofilií A, průměrný věk studijní kohorty byl 35 let. 40 % pacientů dostávalo léčbu on-demand v kombinaci s krátkodobou profylaxí, 60 % pacientů pak pouze léčbu on-demand. 145 pacientů (87 %) nahlásilo nejméně jednu krvácivou epizodu, 22 pacientů (13 %) bylo bez krvácivého fenotypu. U 71 % studijní populace byla nalezena hemofilická artropatie, přičemž pokud se do kalkulace nezahrnuli pacienti bez krvácivého fenotypu, pak byla artropatie nalezena až u 80 %. Téměř u poloviny (43 %) pacientů bylo popsáno postižení jednoho či dvou kloubů, u čtvrtiny (28 %) tří či čtyř kloubů a u 20 % pěti či šesti kloubů. Pozorován byl nárůst počtu postižených kloubů se stoupajícím věkem. 46 pacientů podstoupilo nejméně jednou ortopedický operační výkon.

Tato data jasně ukazují, že léčba on-demand není účinná v prevenci vývoje hemofilické artropatie u pacientů s těžkou formou hemofilie a krvácivým fenotypem. Proto autoři doporučují jako optimální léčbu postup založený na profylaktickém podávání koagulačního faktoru.

(eza)

Zdroj: Aznar J. A. Et al.Is on-demand treatment effective in patients with severe haemophilia? Haemophilia2012 Apr 27; doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02806.x. [Epub ahead of print]