Nový rekombinantní FIX BAX326 je bezpečný produkt

BAX326 je nově vyvinutý rekombinantní faktor IX (rFIX). Jeho výrobní proces probíhá bez použití jakéhokoliv materiálu lidského či zvířecího původu. Bezpečnost BAX326 byla hodnocena u dříve léčených pacientů (PTPs) s těžkou hemofilií B (tedy základní stanovenou hladinou FIX ≤ 2 %) v průměrném věku 28 ± 16 let (rozmezí 1–59 let). Hodnocení probíhalo v mezinárodním designu ve dvou již ukončených studiích (pivotální a pokračovací) a dále v aktuálně probíhajících studiích (chirurgické a pokračovací).

Bezpečnost přípravku byla posuzována dle výskytu nežádoucích příhod (AEs), které zahrnovaly mimo jiné těžké alergické reakce, výskyt trombotických AEs, imunogenní komplikace včetně výskytu inhibitoru a dalších prokazatelných protilátek.

Celkem 99 hodnocených subjektů dostalo v průběhu 4 hodnocených studií celkem 14 018 infuzí preparátu BAX326, což představovalo celkově 50 756 155 IU. Medián počtu infuzí podaných jednomu pacientovi byl 163 (8–327). Období zařazení pacienta do studie trvalo od 3,06 do 34,56 měsíce (medián 20,67). Počet expozičních dnů (ED) se pohyboval v rozmezí 8–316 (medián 156).

Z celkem 337 hlášených AEs u 80/99 pacientů byla většina (97 %) hodnocena jako nezávažné, 10 AEs bylo hodnoceno jako závažné, přičemž ani jedna nebyla spojena s přípravkem BAX326. Většina nezávažných AEs představovala mírné infekce či gastrointestinální nemoci, abnormální imunologické testy (většinou vztažené k variabilitě testů) či artralgie, které ale byly spojeny víceméně se základním onemocněním. Pět nezávažných AEs bylo hodnoceno jako spojených s BAX326 – jednou tranzientní bolest ruky (nejasné závažnosti a s chybějícím hodnocením příčiny od investigátora, nešlo tedy vyloučit spojení se zkoušeným přípravkem), dvakrát výskyt tranzientní dysgeuzie u jednoho pacienta a dvakrát pozitivní rFurinové protilátky bez klinického významu. Nebyly pozorovány inhibitory či specifické FIX vázající protilátky ani alergické reakce či trombotické AEs.

Hodnocení bezpečnosti nového přípravku BAX326 zatím prokázalo, že se jedná o bezpečný přípravek, který je dobře tolerován po dobu až 34,56 měsíce léčby, a to jak v situaci rutinní profylaxe, tak i u chirurgických zákroků. Nebyly pozorovány trombotické AEs, tvorba inhibitoru ani známky hypersenzitivity.

(eza)

Zdroj: Abbuehl B. E., et al. Safety profile of a new recombinant factor IX (BAX326). Abstrakt 46 – prezentováno na 2014 Thrombosis and Hemostasis Summit of North America. American Journal of Hematology, publikováno online 10. května 2014; 10.1002/ajh.23759