Profylaktická léčba hemofilie

Hemofilie vzniká poškozením jednoho z genů na chromozomu X, plně se tedy projevuje pouze u mužů. Podstatou nemoci je nedostatečná tvorba nebo nefunkčnost jednoho z proteinů krevní plazmy, který je zapojen do procesu srážení krve. Typicky se projevuje spontánním krvácením především do kloubů, ale také svalů a dalších orgánů.

V České republice žije zhruba 1000 hemofiliků, z toho čtvrtina je ve věku do 18 let. Léčba hemofilie stála v loňském roce zdravotní pojišťovny 676 milionů korun. Nejnákladnějším pacientem VZP byl hemofilik s inhibitorem. Hemofilie jako celek však zásadním ekonomickým problémem není, neboť takto nákladných pacientů je minimum a naopak existují osoby, které nepotřebují téměř žádnou terapii.

Snížit riziko vzniku inhibitoru

Moderní přístupy v léčbě hemofilie umožňují zvýšit kvalitu života pacientů i zefektivnit terapeutický proces. Zamezují také vzniku komplikací onemocnění. „Pokud zvolíme léčbu, která významně sníží riziko vzniku inhibitoru, máme z velké části vyhráno,“ upozorňuje primář oddělení dětské hematologie Fakultní nemocnice Brno MUDr. Jan Blatný, Ph.D. Ideální je podle jeho slov primární profylaxe, tedy preventivní léčba, která začíná kolem prvního roku dítěte. Je nejen cestou k zachování dobrého zdraví, ale také o 60 % snižuje riziko vzniku inhibitoru.

Profylaxi využívá jen polovina dospělých hemofiliků

Na aplikaci profylaktické léčby lékaři apelují stále častěji. „Podstatou je dlouhodobé podávání koncentrátu srážecího faktoru v takových dávkách a intervalech, aby hladina faktoru nikdy nepoklesla pod 2 až 5 %,“ říká MUDr. Peter Salaj z pražského Ústavu hematologie a krevní transfuze. Rychlost poklesu srážecího faktoru je individuální. Lékaři však mohou využívat tzv. farmakokinetickou křivku, díky které dokážou přesně stanovit dobu pro aplikaci další dávky léku. „Pacient tak získává lepší kontrolu nad léčbou i nemocí, protože ví, kdy je chráněn. Může díky tomu například sportovat,“ doplňuje MUDr. Blatný.

V současnosti se profylaktická léčba využívá standardně u dětí, nárok na ni však mají i dospělí hemofilici. Přesto tento přístup využívá zatím jen 50 % dospělých s těžkou formou onemocnění. Profylaktická léčba jim pomáhá předcházet krvácením, kterých může v případě těžkého hemofilika být až 50 ročně. Podle lékařů by každý z nich měl vědět o možnostech a benefitech profylaktické léčby

(ask)

Zdroj: I první krvácení může být posledním, lékaři mu však umí zabránit. Focus agency, tisková zpráva ze dne 7. 10. 2015.