Profylaktická terapie v různých režimech přináší jednoznačné snížení krvácení u pacientů s hemofilií A

Profylaxe faktorem VIII (FVIII) je v současné době považována za optimální léčbu pacientů s hemofilií A bez inhibitoru. Dané problematice byla věnovaná velice zajímavá práce srovnávající účinnost dvou režimů profylaxe a tzv. „on-demand“ léčby (tj. léčby v době, kdy již dojde ke krvácení). Autoři pak také hodnotili imunogenicitu a celkovou bezpečnost přípravku ADVATE (recombinant Antihemophilic Factor, Plasma/Albumin Free Method, rAHF-PFM).

Zmiňované studie se účastnili pacienti ve věku 7–59 let (n = 66) s hladinami FVIII ≤ 2 %. Tito pacienti dostávali po dobu 6 měsíců terapii v režimu on-demand a následně byli do 12 měsíců randomizováni k užívání standardní (20–40 IU/kg ob den) nebo dle farmakokinetiky (PK) na míru připravené (20–80 IU/kg každý třetí den) profylaktické terapie. Oba tyto režimy byly určené k udržení minimálních účinných hladin FVIII o hodnotě nejméně 1 %. Účinnost pak byla hodnocena s ohledem na roční míru krvácení (ABRs).

U dvaadvaceti pacientů (33,3 %) na profylaktické terapii nebyly na rozdíl od on-demand režimu, kdy došlo ke krvácení u všech takto léčených pacientů, zaznamenány žádné závažné krvácivé příhody. ABRs byly srovnatelné pro oba profylaktické režimy, zatímco rozdíly mezi on-demand a profylaktickou terapií byly statisticky významné (P < 0,0001): medián [interkvartilového rozmezí (IQR)] ABRs byl 43,9 (21,9), 1,0 (3,5), 2,0 (6,9 a) a 1,1 (4,9) v průběhu on-demand terapie, standardní, na míru připravené terapie dle PK a jakékoliv jiné profylaxe. Nebyly zjištěny žádné rozdíly ve spotřebě FVIII nebo výskytu nežádoucích účinků mezi profylaktickými režimy. U žádného z jedinců nedošlo k rozvoji inhibitoru FVIII.

Tato studie poukázala na srovnatelnou bezpečnost a účinnost dvou profylaktických režimů. Stejně tak prokázala, že profylaxe významně snižuje riziko krvácení ve srovnání s terapií v režimu on-demand. Profylaktická terapie „ušitá na míru“ dle farmakokinetických vlastností pak nabízí alternativu ke standardní profylaxi za účelem prevence krvácení.

(mik)

Zdroj: Valentino L. A. et al. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost. 2012 Mar; 10 (3): 359–367; doi: 10.1111/j.1538-7836.2011.04611.x.