Profylaxe u kongenitální deficience FVII

Data o použití profylaxe byla získána od 38 pacientů s těžkým deficitem FVII. Jednalo se o děti i dospělé (rozmezí věku bylo od kojeneckého do 45 let). Z velké většiny se jednalo o pacienty s nejtěžšími krvácivými fenotypy (krvácení do centrálního nervového systému, gastrointestinální krvácení či krvácení do kloubů). 

Celkem 24 pacientů dostávalo rekombinantní aktivovaný faktor VII (rFVIIa), 4 byli léčeni přípravky FVII připravenými z plazmy a 10 pacientů dostávalo čerstvě zmraženou plazmu. Profylaktické režimy bylo možno rozdělit na ty, u kterých byla substituce podávána často (3× týdně, n = 23) či méně často (2× týdně a méně, n = 15). Často podávaná profylaxe vedla k excelentnímu výsledku v 78 % případů a méně často podávaná profylaxe pouze ve 41 % případů (relativní riziko 1,88, p = 0,079). Dlouhodobá profylaxe byla podávána více než jeden rok a v některých případech i více než 10 let. Ve sledovaných případech nebyla popsána žádná trombóza či nový výskyt inhibitoru.

Detailní sledování a srovnávání pacientů z registru STER odhalilo, že minimálně část pacientů s deficitem FVII potřebuje pravidelnou profylaxi z důvodu těžkých krvácení. Zkušenost s různými přípravky a režimy ukázala, že časté podávání (3× týdně) rFVIIa v celkové týdenní dávce 90 µg/kg bylo efektivní. Tato data poskytují podklad a odůvodnění pro dlouhodobou profylaxi u deficitu FVII.

(eza)

Zdroj: Napolitano M., et al. Prophylaxis in congenital factor VII deficiency: indications, efficacy and safety. Results from the Seven Treatment Evaluation Registry (STER). Haematologica 2013 (98): 538–544; doi: 10.3324/haematol.2012.074039