Vývoj profylaktické léčby u těžké hemofilie za posledních 20 let

Velká populace sledovaná v průběhu 20 let

K analýze byly využity údaje získané z registru Centra pro kontrolu nemocí a prevenci (CDC) a z Registru center pro léčbu hemofilie ve Spojených státech amerických (United States Hemophilia Treatment Center Network). Posouzena byla data z let 1999−2010, jež byla sbírána prospektivně ve 134 centrech pro léčbu hemofilie.

Analyzovaná data zahrnovala 26 614 návštěv celkem 6 196 mužů. Průměrný věk těchto osob v době první návštěvy byl 17,7 roku, medián činil 14 let (rozmezí 2−69). Během sledovaného období vzrostla míra používání profylaxe u těžkých hemofiliků z 31 na 59 %, tedy téměř dvojnásobně. V roce 2010 byla profylaxe podávána u 75 % dětí a mladých mužů mladších 20 let.

Dramatický pokles míry krvácení v souvislosti s profylaxí

V průřezové analýze poklesla ve sledovaném období dramaticky míra krvácení, a to paralelně se zvýšeným používáním profylaxe. Dalším faktorem přispívajícím k významnému poklesu krvácení může být i fakt, že osoby s vyšší mírou krvácení skutečně přešly na pravidelnou profylaxi. Při používání profylaxe došlo k poklesu počtu tzv. cílových kloubů (tj. kloubů s rekurentním krvácením) o 80 oproti 61 % u pacientů bez profylaxe.

Při longitudinální analýze v průběhu sledovaného období profylaxe predikovala snížené krvácení, a to bez ohledu na věk (p < 0,001). Nicméně pouze zahájení profylaxe v časném věku (před 4. rokem života) a nepřítomnost obezity predikovaly zachování rozsahu pohybu v kloubech (obojí p < 0,001).

Závěr

Tato unikátní analýza vycházela z dat získaných ve velké populaci osob s vzácným onemocněním. Pomohla také sledovat trendy léčby v průběhu 20 let, kdy došlo k významným změnám v přístupu k pacientům s hemofilií, a opět potvrdila význam profylaxe pro tyto nemocné.

(eza)

Zdroj: Manco-Johnson M. J., Soucie J. M., Gill J. C. Prophylaxis usage, bleeding rates and joint outcomes of hemophilia 1999−2010: a surveillance project. Blood 2017 Feb 9; pii: blood-2016-02-683169, doi: 10.1182/blood-2016-02-683169 [Epub ahead of print].