Gene Therapy of Haemophilia - Next Disillusion?
GENOVÁ TERAPIE HEMOFILIE - DALŠÍ ZKLAMÁNÍ?
Naše původní představy o genové terapii jako způsobu léčení dědičných chorob, přestože byly zatlačeny do pozadí aplikacemi onkologickými, zůstávají nadále předmětem výzkumu, ale i klinických zkoušek. V současnosti probíhá několik klinických studií, které se opírají jednak o použití virových vektorů, jednak o přímý přenos plazmidů obsahujících sekvenci genu faktoru VIII zkrácenou o vnitřní část odpovídající doméně B do fibroblastů pacientů. Přestože úspěšnost přenosu je nesporná, zatím se dlouhodobě nedaří udržet produkci vnesenému genu na dostatečné výši.
Klíčová slova:
genová terapie, hemofilie
Authors:
R. Brdička
Authors place of work:
Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha
Published in the journal:
Čas. Lék. čes. 2001; : 636-639
Category:
Summary
Since the very beginning the evident target of gene therapy were monogenic disease, though the number of applicated protocols in the treatment by oncologic processes has become much higher now. Several clinical studies, using viral vectors or direct transfer of plasmids containing sequences of human factor VIII, from which the central part (domain B) had been deleted gave satisfactory results concerning the transfer effectivity. On the other hand the amount of factor VIII produced in recipients was decreasing and was no more detectable after one year after administration of transfected fibroblasts.
Key words:
gene therapy, hemophilias
Štítky
Addictology Allergology and clinical immunology Angiology Audiology Clinical biochemistry Dermatology & STDs Paediatric gastroenterology Paediatric surgery Paediatric cardiology Paediatric neurology Paediatric ENT Paediatric psychiatry Paediatric rheumatology Diabetology Pharmacy Vascular surgery Pain management Dental HygienistČlánok vyšiel v časopise
Journal of Czech Physicians
- Advances in the Treatment of Myasthenia Gravis on the Horizon
- Spasmolytic Effect of Metamizole
- Metamizole at a Glance and in Practice – Effective Non-Opioid Analgesic for All Ages
- What Effect Can Be Expected from Limosilactobacillus reuteri in Mucositis and Peri-Implantitis?
- Metamizole in perioperative treatment in children under 14 years – results of a questionnaire survey from practice
Najčítanejšie v tomto čísle
- Toxic Megacolon
- Meningeal Carcinomatosis as the First Manifestation of Gastric Adenocarcinoma
- Gene Therapy of Haemophilia - Next Disillusion?
- Characteristics of the Pregnancies, Deliveries and Newborns with Low Birth Weight - Part II.